卡普拉珠单抗（Caplacizumab）是一种用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的纳米抗体药物。该药物通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，有效减少 vWF 介导的血小板粘附和消耗，从而为 aTTP 患者提供了一种全新的治疗选择。

卡普拉珠单抗概述

基本信息

卡普拉珠单抗由 Ablynx 公司开发，2018 年赛诺菲（Sanofi）公司收购了 Ablynx，从而获得了该纳米抗体技术平台。卡普拉珠单抗于 2019 年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，商品名为 CABLIVI。该药物也于 2018 年 9 月 3 日获得欧盟的批准。目前，卡普拉珠单抗尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上也没有仿制药。

适应症

卡普拉珠单抗适用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP），联合血浆交换和免疫抑制治疗。与血浆交换和免疫抑制治疗联用，卡普拉珠单抗能够显著改善患者的预后，缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所用血浆的体积，为患者带来更好的治疗效果和生活质量。

主要成分和剂型

卡普拉珠单抗的主要成分是 Caplacizumab，剂型为冻干粉注射剂。注射用卡普拉珠单抗为白色冻干粉，每瓶含 11mg 单剂量。

用药注意事项

剂量和用法

卡普拉珠单抗应在开始血浆交换治疗时使用。推荐剂量如下：

• 治疗第一天：在血浆置换前至少 15 分钟静脉注射 11mg，在第 1 天血浆置换完成后皮下注射 11mg。
• 每日血浆置换期间的后续治疗天数：血浆置换后每日皮下注射 11mg。
• 血浆置换期后治疗：11mg 皮下注射，每日一次，持续 30 天，自最后一次每日血浆置换后。

如果在初始治疗过程后，持续潜在疾病的迹象（如抑制 ADAMTS13 活性水平）仍然存在，则治疗可延长最多 28 天。如果患者在卡普拉珠单抗治疗期间出现 2 次以上 aTTP 复发，则应停用卡普拉珠单抗。

特殊人群用药

卡普拉珠单抗的使用有潜在的母亲和胎儿出血的风险，因此孕妇应慎用。母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对卡普拉珠单抗的临床需要以及卡普拉珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响一并考虑。卡普拉珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。卡普拉珠单抗的临床研究没有包括足够数量的 65 岁及以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。严重肝功能损害患者使用卡普拉珠单抗时，需要密切监测出血。

不良反应和药物相互作用

卡普拉珠单抗治疗后常见的不良反应包括鼻出血、头痛和牙龈出血。如果出现严重的副作用，如骨髓抑制、肝功能损害、胰腺炎等，应立即停药或根据医生指导调整剂量。对于出现过敏反应的患者，应立即停药，并给予抗过敏治疗。避免同时使用抗血小板药物或抗凝血剂，以减少出血风险。

在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预措施前 7 天不使用卡普拉珠单抗。如果需要紧急手术，可以考虑使用浓缩血管性血友病因子来纠正止血。手术出血风险消除后，卡普拉珠单抗恢复，密切监测出血迹象。