埃拉菲布拉诺（Elafibranor），也被称为IQIRVO，是由Ipsen Biopharmaceuticals, Inc.研发的一种新型药物，主要用于治疗成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）。该药物于2024年6月10日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，成为近十年来首个获批用于这一疾病的创新药物。

药物基本信息

适应症

埃拉菲布拉诺适用于与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗对UDCA疗效不佳的成人原发性胆管炎（PBC），或用于治疗不能耐受UDCA的患者。这种药物的问世为PBC患者提供了新的治疗选择，特别是在UDCA疗效不佳或不能耐受的情况下。

生产厂家和规格

埃拉菲布拉诺由益普生制药公司生产，规格为80mg*30粒，每盒价格约为8391美元。该药物目前尚未在中国上市，也未进入中国医保目录。患者如需使用该药物，可能需要通过自费或其他途径购买。

剂型和性状

埃拉菲布拉诺是一种片剂，每片含80mg活性成分，呈圆形，橙色，薄膜衣片，一面凹刻“ELA80”，另一面为素片。这种设计有助于患者识别药物，减少误服的可能性。

用药注意事项

肌痛、肌病和横纹肌溶解症

接受埃拉菲布拉诺治疗的患者有可能出现肌痛或肌病，伴有或不伴有肌酸磷酸激酶（CPK）升高。在治疗前，医生应评估患者的肌肉疼痛或肌病情况。治疗期间，建议定期进行临床检查和CPK测量，尤其是对于出现肌肉疼痛或肌病新发作或恶化的患者。如果出现这些症状，应中断埃拉菲布拉诺的治疗。

骨折风险

临床试验数据显示，接受埃拉菲布拉诺治疗的患者中有6%发生骨折。因此，医生在治疗过程中应考虑患者的骨折风险，并根据当前的护理标准监测骨健康。建议患者保持适当的钙和维生素D摄入，以减少骨折的风险。

对胎儿和新生儿的影响

怀孕期间使用埃拉菲布拉诺可能会对胎儿造成伤害。在开始治疗前，应确认具有生殖潜力的女性没有怀孕。建议这类女性在治疗期间及治疗结束后3周内使用有效的非激素避孕方法，或在使用激素避孕药时添加屏障避孕方法。哺乳期妇女在治疗期间及最后一次给药后3周内不应进行母乳喂养。

肝损伤

部分患者在使用埃拉菲布拉诺时可能出现药物性肝损伤（DILI）。在治疗开始时，应进行基线临床和实验室评估，并定期监测肝功能指标（如ALT、AST、TB和碱性磷酸酶）。如果肝功能检查结果恶化或出现与肝炎一致的症状，应中断治疗。如果在重新启动治疗后肝功能进一步恶化，应考虑永久停药。

过敏反应

如果患者出现严重过敏反应，应永久停用埃拉菲布拉诺。对于轻度或中度过敏反应，应中断治疗并立即进行对症处理。监测患者直至症状和体征消失。如果在重新激发治疗后再次出现过敏反应，应永久停药。

胆道阻塞

完全性胆道梗阻患者应避免使用埃拉菲布拉诺。如果怀疑有胆道梗阻，应中断治疗并根据临床指征进行相应处理。

特殊人群用药

轻度肝功能损害（Child-Pugh A级）患者不建议调整剂量。对于失代偿期肝硬化患者，不建议使用埃拉菲布拉诺。65岁及以上的患者无需调整剂量，但对于75岁以上的患者，建议更密切地监测不良事件。轻度、中度或重度肾功能损害患者的推荐剂量与肾功能正常患者相同。