埃拉菲布拉诺是一种新型药物，由 Ipsen Biopharmaceuticals, Inc.研发，于 2024年 6月 10日获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，商品名为 Iqirvo。该药物主要用于治疗成人原发性胆汁性胆管炎(PBC)，尤其适用于与熊去氧胆酸(UDCA)联合治疗对 UDCA疗效不佳的患者，或用于治疗不能耐受 UDCA的患者。本文将详细介绍埃拉菲布拉诺的作用与功效、用法用量、副作用以及注意事项。

作用与功效

主要适应症

埃拉菲布拉诺适用于与熊去氧胆酸(UDCA)联合治疗对 UDCA疗效不佳的成人原发性胆管炎(PBC)，或用于治疗不能耐受 UDCA的患者。原发性胆管炎是一种慢性进行性疾病，会导致胆管炎症和纤维化，最终可能导致肝硬化和肝功能衰竭。埃拉菲布拉诺通过改善胆汁酸代谢，减少炎症反应，从而延缓疾病进展。

作用机制

埃拉菲布拉诺的主要成分是 elafibranor，其作用机制尚不完全清楚，但研究表明，它可能通过激活过氧化物酶体增殖物激活受体(PPAR)α和δ，调节脂质代谢和炎症反应。这种双重作用有助于减少胆汁酸积累，减轻肝脏炎症，从而改善 PBC患者的症状和预后。

临床效果

多项临床试验显示，埃拉菲布拉诺能够显著降低 PBC患者的碱性磷酸酶(ALP)水平，改善肝功能指标，减少疾病进展的风险。此外，它还能够改善患者的生活质量，减少疲劳和其他相关症状。

用法用量与注意事项

推荐剂量和用法

埃拉菲布拉诺的推荐剂量为 80mg，每日一次，随餐或不随餐服用。在开始使用埃拉菲布拉诺进行治疗之前，需要评估患者的肌肉疼痛或肌病情况，并检查具有生殖潜力的女性是否怀孕。对于轻度肝功能损害(Child-Pugh A级)的患者，不建议调整剂量。

特殊人群用药

孕妇：怀孕期间使用埃拉菲布拉诺可能会对胎儿造成伤害。因此，建议在治疗期间和最后一次给药后的 3周内使用有效的避孕方法，包括非激素避孕药或在使用激素避孕药时添加屏障避孕方法。

哺乳期妇女：目前尚无关于埃拉菲布拉诺在人类或动物乳汁中的数据，建议在治疗期间和最后一次给药后的 3周内不要进行母乳喂养。

老年人：65岁及以上的患者无需调整剂量，但对 75岁以上的患者，建议更密切地监测不良事件。

常见副作用

埃拉菲布拉诺最常见的不良反应包括体重增加、腹泻、腹痛、恶心、呕吐、关节痛、便秘、肌肉损伤、骨折、胃食管反流病、口干、体重减轻和皮疹。如果出现严重过敏反应，应永久停用埃拉菲布拉诺。对于轻度或中度过敏反应，应中断治疗并立即治疗，直至症状和体征消失。

肝损伤和胆道阻塞

在使用埃拉菲布拉诺期间，如果患者的肝脏检查(ALT、AST、TB和/或碱性磷酸酶[ALP])恶化，或出现黄疸、右上腹部疼痛等肝炎症状，应中断治疗。如果重启治疗后肝功能测试继续恶化，应考虑永久停药。完全性胆道梗阻患者应避免使用埃拉菲布拉诺，如怀疑胆道梗阻，应中断治疗并根据临床指征进行处理。

肌肉损伤和骨折

埃拉菲布拉诺可能导致肌痛、肌病和横纹肌溶解症。治疗前应评估患者的肌肉状况，治疗期间定期监测肌肉疼痛和肌病的症状。如果出现肌肉疼痛、肌病或横纹肌溶解症的新发作或恶化，应中断治疗。此外，接受埃拉菲布拉诺治疗的患者骨折风险较高，建议监测骨健康。

药物相互作用

目前，埃拉菲布拉诺的药物相互作用尚不明确。为了确保治疗效果，建议在使用胆汁酸整合剂前 4小时或后 4小时使用埃拉菲布拉诺，或在尽可能长的时间间隔内使用。

存储方法

埃拉菲布拉诺应储存在室温 15°C至 30°C(59°F至 86°F)下，储存在原始包装(瓶子和纸箱)中，以防潮和避光。药物的有效期为 24个月。

埃拉菲布拉诺作为一种新型治疗原发性胆汁性胆管炎的药物，具有显著的临床效果，但也需要注意其潜在的副作用和用药风险。患者在使用过程中应严格遵循医嘱，定期监测相关指标，以确保安全有效。