司美替尼（selumetinib），又称科赛优、Koselugo、硫酸氢司美替尼胶囊，是一种用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）引起的丛状神经纤维瘤（PN）的药物。该药物由英国阿斯利康公司研发，于2023年5月在中国正式获批上市。司美替尼通过抑制MEK1和MEK2酶的活性，阻止肿瘤细胞的生长和扩散，从而达到治疗效果。

司美替尼的基本信息

别称与规格

司美替尼的中文名称为司美替尼，英文名称为Koselugo，其他别称包括科赛优、硫酸氢司美替尼胶囊、selumetinib。该药物有多种规格可供选择，常见的规格有10mg*60片和25mg*60片。其中，老挝卢修斯生产的10mg*60片规格参考价格约为259美元一盒，25mg*60片规格参考价格约为500美元一盒；阿斯利康生产的10mg*60粒规格参考价格大约在1533美元至3091美元之间。

适应症与用法用量

司美替尼适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者的治疗。推荐剂量为每次25mg/m²，每日口服两次（约每12小时一次）。根据体表面积对给药剂量进行个体化计算，并四舍五入至最接近的5mg或10mg剂量（单次最高剂量为50mg）。儿童患者是否可继续治疗至18岁以上应基于医生对个体患者的获益和风险的评估。

贮存方法与有效期

司美替尼应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。司美替尼的贮存温度应控制在25°C（77°F），允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间波动。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。司美替尼的有效期为24个月。

用药注意事项

药物相互作用

当司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂或氟康唑药物联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度。这是因为强或中等强度的CYP3A4抑制剂或氟康唑能够抑制司美替尼在体内的代谢过程，导致司美替尼的浓度上升，血药浓度增加不良反应的风险也会增加。应避免患者同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量来降低不良反应的风险。

特殊人群用药

孕妇服用司美替尼可能会对胎儿造成伤害。需要告知孕妇司美替尼对胎儿的潜在风险。建议有生殖潜力的女性在使用司美替尼治疗期间和最后一次服药后1周内使用有效避孕措施。建议有生殖潜力的女性伴侣的男性在司美替尼治疗期间和最后一次给药后1周内使用有效避孕措施。母乳喂养的儿童可能会出现不良反应，建议妇女使用司美替尼治疗期间和最后一次剂量后一周内不要母乳喂养。

常见不良反应

最常见的不良反应（≥40%）是：呕吐、皮疹（全部）、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。如果出现这些不良反应，应及时联系医生，根据医生的建议调整治疗方案。定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。