
伏索利肽(Vosoritide),又名VOXZOGO,是由美国BioMarin公司生产的原研药。该药目前在美国上市,规格为0.56mg/瓶,价格约为9617美元。伏索利肽尚未在中国上市,也未进入中国医保目录,市面上暂无仿制药。作为一种针对儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的治疗药物,伏索利肽能够显著促进患者的线性生长。本文将详细介绍伏索利肽的适应症、用法用量、不良反应和注意事项。
伏索利肽(Vosoritide)的主要适应症是增加患有软骨发育不全且骨骺未闭合的儿童的线性生长。这种药物通过激活NPRB受体,促进骨骼的生长和发育,从而改善患者的身高增长速度。伏索利肽适用于年龄在2岁及以上、骨骺未闭合的儿童患者,能够显著提高其年化生长速度。
伏索利肽的推荐剂量基于患者的体重,建议每日皮下注射一次。具体的剂量计算如下:
在注射伏索利肽前,患者应摄入足够的食物,并在前一小时内饮用约240至300毫升的液体,以降低低血压及其相关症状的风险。护理人员应在医疗保健专业人员的指导下进行药物的复配和注射。伏索利肽必须在使用前进行重新配制,复配后的溶液应在室温下保存不超过3小时。
伏索利肽的常见不良反应包括注射部位红斑、注射部位肿胀、皮疹、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血压降低和肠胃炎。这些不良反应大多为轻至中度,通常在继续治疗后会逐渐减轻。然而,如果患者出现严重的低血压或其他严重不良反应,应立即停止用药并寻求医疗帮助。
在伏索利肽的临床研究中,观察到患者可能出现短暂的血压下降。为了减少这一风险,患者在注射前应保持充足的水分和食物摄入。对于有明显心脏或血管疾病史的患者,以及正在服用降压药物的患者,应谨慎使用伏索利肽。
孕妇和哺乳期妇女在使用伏索利肽时应特别谨慎。目前尚无充分数据评估孕妇使用伏索利肽的安全性,因此孕妇在用药时应遵循医生的指导。哺乳期妇女应权衡母乳喂养的益处和药物对婴儿的潜在风险,决定是否继续母乳喂养。
肾功能受损的患者在使用伏索利肽时应特别注意。肾小球滤过率(eGFR)低于60 mL/min/1.73 m²的患者不推荐使用伏索利肽。对于肾功能正常或轻度受损的患者(eGFR ≥ 60 mL/min/1.73 m²),无需调整剂量。
伏索利肽是一种有效的治疗软骨发育不全儿童的药物,但使用时需要注意患者的个体差异和潜在风险。正确使用药物并定期监测患者的生长和发育情况,可以最大限度地发挥药物的疗效,同时减少不良反应的发生。
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