伏索利肽（Vosoritide）是一种用于治疗儿童软骨发育不全的药物，其商品名为VOXZOGO。伏索利肽通过促进儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长，显著改善了患者的生长速度。本文将详细介绍伏索利肽的适应症、功效与作用、用法用量、副作用以及用药注意事项。

伏索利肽（Vosoritide）适应症、功效与作用

适应症

伏索利肽（Vosoritide）主要用于治疗骨骺未闭合的软骨发育不全儿童患者。这种疾病是一种常见的遗传性骨骼发育障碍，导致患者身高显著低于正常水平。伏索利肽通过激活C型利钠肽受体（NPR-B），促进软骨细胞的增殖和分化，从而加速患者的线性生长。

功效与作用

多项临床研究表明，伏索利肽能够显著提高软骨发育不全儿童的年化生长速度。一项涉及121名5至15岁软骨发育不全儿科患者的研究显示，使用伏索利肽治疗后，患者的年化生长速度明显增加。此外，伏索利肽还能够改善患者的生长潜力，提高其最终身高。

用法用量

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重。一般建议每日皮下注射一次，最好在每天同一时间注射。具体的给药量根据患者的实际体重和伏索利肽的浓度（0.8mg/mL或2mg/mL）进行调整。例如，一个体重为20公斤的儿童，每天需要注射16微克（0.8mg/mL浓度）或4微克（2mg/mL浓度）的伏索利肽。在注射前，患者应摄入足够的食物和液体，以降低低血压及其相关症状的风险。

伏索利肽（Vosoritide）用药注意事项

低血压的风险

在伏索利肽的临床研究中，观察到了血压的短暂下降。为了降低低血压和相关症状（如头晕、疲劳和恶心）的风险，建议患者在注射前一小时内饮用约240至300毫升的液体，并摄入足够的食物。如果有明显心脏或血管疾病的患者，应避免使用伏索利肽。

特殊人群用药

对于孕妇和哺乳期妇女，目前尚无足够的数据评估伏索利肽的安全性和有效性。因此，孕妇在使用伏索利肽时应谨遵医嘱，而哺乳期妇女应权衡母乳喂养的益处和伏索利肽的临床需要。对于肾功能障碍的患者，肾小球滤过率（eGFR）小于60ml/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。

不良反应

伏索利肽的常见不良反应包括注射部位红斑、注射部位肿胀、皮疹、呕吐、关节痛、血压降低和肠胃炎。如果患者出现严重的不良反应，应立即联系医疗专业人员。此外，定期监测患者的生长和身体发育情况，每3至6个月进行一次评估，以确保药物的有效性和安全性。

伏索利肽（Vosoritide）作为一种有效的治疗软骨发育不全的药物，已经在临床上显示出显著的疗效。患者在使用过程中应注意低血压的风险，遵循医嘱，合理用药，以最大限度地发挥药物的作用，改善患者的生长状况。