伏索利肽（Voxzogo, Vosoritide）是一种针对特定类型矮小症的药物，特别是软骨发育不全的儿童患者。本文将详细介绍伏索利肽的适应症、用法用量、不良反应及注意事项，帮助患者更好地理解和使用这一药物。

伏索利肽的适应症

伏索利肽主要用于改善开放性骨骺软骨发育不全患者的线性生长。这种疾病会导致儿童身高显著低于正常水平，伏索利肽通过刺激骨骼生长板的活动，帮助这些儿童实现更接近正常的身高增长。

适应人群

伏索利肽适用于4岁以上，骨骺未闭合的软骨发育不全儿童患者。对于成人或骨骺已闭合的儿童，伏索利肽的效果有限，不推荐使用。

禁忌症

对于肾功能不全的患者，尤其是肾小球滤过率（eGFR）小于60 mL/min/1.73 m²的患者，不推荐使用伏索利肽。此外，孕妇和哺乳期妇女在使用伏索利肽时应谨慎，应在医生指导下权衡利弊。

伏索利肽通过激活 NPRB 受体，促进骨骼生长，从而改善患者的身高。虽然该药物在临床试验中显示出良好的效果，但仍需遵循医生的指导和监测。

伏索利肽的用法用量

伏索利肽的推荐剂量和用法基于患者的实际体重，建议在专业医生的指导下进行。以下是一般推荐的用法和注意事项。

剂量和给药方法

伏索利肽的推荐剂量为每日皮下注射一次，具体剂量根据患者的体重和药物浓度（0.8 mg/mL 或 2 mg/mL）来确定。在注射前一小时内，患者应饮用约240至300毫升的液体，并摄入足够的食物，以降低低血压的风险。

错过剂量

如果患者漏用了一剂伏索利肽，可以在预定给药时间的12小时内补用。如果超过12小时，则应跳过错过的剂量，并按常规剂量计划进行下一次注射。

生长监测

患者应每3至6个月进行一次体重、生长和身体发育情况的监测。根据患者的实际体重调整剂量，直至确认骨骺关闭，没有进一步的生长潜力时，可以停用伏索利肽。

伏索利肽的使用需要定期监测，以确保药物的有效性和安全性。患者应严格按照医嘱进行用药和监测。

伏索利肽的不良反应

伏索利肽的常见不良反应包括注射部位红斑、肿胀、皮疹、呕吐、关节痛、血压降低和肠胃炎。这些反应通常为轻至中度，但如有严重不适，应及时就医。

常见的不良反应

注射部位红斑和肿胀是最常见的局部反应，通常在几天内自行缓解。皮疹和关节痛也是常见的不良反应，可以通过对症治疗减轻症状。

严重不良反应

极少数情况下，患者可能出现严重的低血压、头晕、疲劳和恶心等症状。如果出现这些症状，应立即停止用药并寻求医疗帮助。此外，罕见的严重过敏反应也可能发生，表现为全身性皮疹、荨麻疹、轻度气短和轻度面部肿胀。

在使用伏索利肽的过程中，患者应密切关注自身的身体状况，如有任何不适，应及时与医生沟通。

用药注意事项

为了确保伏索利肽的安全有效使用，患者和护理人员应注意以下几点：

用药前准备

在给药前，应确保伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器已达到室温。将预充稀释剂注射器中的所有液体注入小瓶中，轻轻旋转小瓶，直至白色粉末完全溶解。不要摇晃小瓶，以免产生气泡。在给药前，应目视检查溶液是否有颗粒物质或变色，如有异常，不应使用。

皮下注射

伏索利肽应皮下注射，推荐的注射部位包括大腿前部中部、腹部下半部分（距离肚脐至少2英寸或5厘米）、臀部顶部或上臂后部。每次注射时应轮换注射部位，避免同一部位连续两天注射。不要将药物注射到红色、肿胀或触痛的部位。

药物存储

未开封的伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器应存放在2°C至8°C的冰箱中，不要冷冻。伏索利肽可在室温下储存20°C至25°C，允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，请勿将药物放回冰箱。重组后的伏索利肽可在室温下保存最多3小时。

伏索利肽的正确使用和存储对于保证药物的效果和安全性至关重要。患者和护理人员应严格遵守上述注意事项，确保用药安全。