伏索利肽(VOXZOGO)的详细说明书

药物概述

伏索利肽（VOXZOGO）是一种创新的C型利钠肽类似物，专为治疗软骨发育不全的儿童设计。该药物通过刺激骨生长，有效对抗由软骨发育不全引发的生长抑制问题。伏索利肽适用于改善开放性骨骺软骨发育不全患者的线性生长。

基本信息

中文名称：伏索利肽
英文名称：VOXZOGO
其他别称：vosoritide
生产厂家：BioMarin
规格：0.56mg*1瓶
价格：大约 9617美元一盒

适应症

伏索利肽主要用于治疗儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长。该药物能够促进骨骼生长，改善患者的身高增长。在临床研究中，伏索利肽显示出显著的治疗效果，能够显著增加患者的年生长速率。

主要成分

伏索利肽的主要活性成分是 Vosoritide，这是一种C型利钠肽类似物。Vosoritide通过激活细胞内的信号通路，促进骨骼生长，从而改善患者的生长速度。

用药注意事项

在使用伏索利肽时，需要注意以下事项，以确保药物的安全性和有效性。

剂量和给药方法

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重，建议咨询专业医生。伏索利肽每日皮下注射一次，最好在每天相同的时间注射。药物必须在使用前进行重新配制。具体的剂量和给药方法如下：

• 在注射伏索利肽前一小时内饮用约 240至 300ml液体。
• 选择正确的伏索利肽瓶浓度（0.8mg/mL 或 2.0mg/mL），根据患者的实际体重和医生的建议。
• 将预充稀释剂的注射器中的稀释剂全部注入瓶中，轻轻旋转瓶中的稀释剂，直到白色粉末完全溶解。不要摇晃。
• 在溶液和容器允许的情况下，目视检查颗粒物质和变色情况。如果溶液变色或混浊，或存在颗粒，则不应使用。
• 重组后，伏索利肽可以在室温 20°C至 25°C 下保持在小瓶中最多 3小时。

皮下给药说明

伏索利肽的推荐注射部位包括大腿前部中部、腹部下半部分（距离肚脐至少 2英寸）、臀部顶部或上臂后部。同一注射部位不应连续两天使用。不要将伏索利肽注射到红色、肿胀或触痛的部位。

• 确保患者在服用伏索利肽之前摄入足够的食物和液体。
• 缓慢地将配制好的伏索利肽溶液从单剂量瓶中抽吸到注射器中。
• 轮换皮下注射部位。

低血压的风险

在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。为了降低血压下降和相关症状（如头晕、疲劳和/或恶心）的风险，指导患者在服用伏索利肽之前保持充足的水分和充足的食物摄入。

• 有明显心脏或血管疾病的受试者和服用降压药物的患者不接受伏索利肽临床试验。
• 在注射伏索利肽前一小时内饮用约 240至 300ml液体。

特殊人群用药

伏索利肽的安全性和有效性已在儿童患者中确立，用于改善开放性骨骺软骨发育不全患者的线性生长。但对于其他特殊人群，如孕妇、哺乳期妇女和肾功能障碍患者，用药时需谨慎。

• 孕妇：目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的数据。孕妇在用药时应谨遵医嘱。
• 哺乳期妇女：目前还没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要一并考虑。
• 肾功能障碍患者：肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估。eGFR<60mL/min/1.73m2的患者不推荐使用伏索利肽。

药物相互作用

目前说明书上未明确写明伏索利肽的药物相互作用。因此，在使用伏索利肽期间，如有其他药物同时使用，建议咨询医生。

贮存方法

伏索利肽应在 2°C至 8°C 下冷藏，不要冷冻。伏索利肽可在室温下储存 20°C至 25°C；允许在 15°C至 30°C 的环境下运输 90天。一旦在室温下储存，请勿将伏索利肽放回冰箱。重组后，伏索利肽可在室温 20°C至 25°C 下保存在小瓶中最多 3小时。请勿超过标签上的有效期使用。应保存在原包装中以避光。

有效期

伏索利肽的有效期为 36个月。在未开封的产品纸盒上清楚地记录室温储存的起始日期。