司美替尼（selumetinib）是一种用于治疗特定类型神经纤维瘤病的药物。本文将详细介绍司美替尼的适应症、用法用量、不良反应和注意事项，帮助患者更好地理解和使用该药物。

司美替尼的适应症、用法用量和不良反应

适应症

司美替尼适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者的治疗。该药物通过抑制MEK1/MEK2蛋白的活性，从而减缓肿瘤的生长和扩散。在治疗过程中，医生会根据患者的具体情况进行评估，以确定是否适合继续使用司美替尼。

用法用量

司美替尼的推荐剂量如下：
- 按体表面积（BSA）给药，单次推荐剂量为25mg/m²，每日口服两次（约每12小时一次）。
- 根据体表面积对给药剂量进行个体化计算（mg/m²），并四舍五入至最接近的5mg或10mg剂量（单次最高剂量为50mg）。
- 可合并使用不同规格的本品胶囊以达到所需剂量，具体请咨询专业医生。
- 儿童患者是否可继续治疗至18岁以上应基于医生对个体患者的获益和风险的评估。
- 如漏服一次给药，只有距下一次给药时间大于6小时的情况下才可补服。
- 如在给药后发生呕吐，则不再额外补服，患者应按计划接受下一次给药。

不良反应

司美替尼最常见的不良反应（≥40%）包括：呕吐、皮疹（全部）、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。其他严重的不良反应包括：
- 心肌症：左心室射血分数（LVEF）低于基线≥10%，需定期通过超声心动图评估射血分数。
- 视毒性：包括视网膜静脉阻塞（RVO）和视网膜色素上皮脱离（RPED），在治疗期间定期进行全面的眼科评估。
- 胃肠毒性：严重的胃肠道毒性反应，包括穿孔、结肠炎、肠梗阻和肠梗阻，建议在首次出现未形成的稀便后立即开始服用抗腹泻药物。
- 皮肤毒性：严重的手掌-足底红细胞感觉异常综合征和其他皮肤毒性，监测严重的皮疹。
- 肌酐磷酸激酶升高：可能发生横纹肌溶解，定期检测血清CPK。
- 维生素E水平和出血风险增加：与维生素K拮抗剂或抗血小板拮抗剂同时使用时，出血风险增加，监测这些患者的出血情况。

用药注意事项和日常注意事项

用药注意事项

在使用司美替尼时，应注意以下事项：
- 遵循医嘱，严格按照推荐剂量和用法使用药物。
- 如出现任何不良反应，及时联系医生或药师。
- 定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。
- 避免同时使用强或中等强度的CYP3A4抑制剂或诱导剂，如无法避免，则可能需要调整司美替尼的剂量。
- 注意维生素E的摄入量，避免与其他增加维生素E水平的药物或营养补充剂同时使用。

日常注意事项

在日常生活中，患者应特别注意以下几点：
- 保持良好的饮食习惯，多摄入富含维生素和矿物质的食物，增强身体免疫力。
- 定期进行身体检查，尤其是眼部和心脏的检查，及时发现并处理相关问题。
- 保持适度的运动，避免过度劳累，增强体质。
- 避免接触可能引起过敏的物质，如花粉、尘螨等。
- 保持良好的心理状态，避免情绪波动过大，有助于提高治疗效果。
- 如果有任何疑问或不适，及时咨询医生，不要自行停药或调整剂量。

药物存储

司美替尼应按照以下要求进行储存：
- 遮光、密封、在干燥处保存。
- 温度控制：司美替尼应在25°C（77°F）保存，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）的范围内短期存放。
- 避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。
- 将药物放在原装容器中，密封保存，不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。
- 定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

通过了解和遵循以上适应症、用法用量、不良反应和注意事项，患者可以更安全有效地使用司美替尼，最大限度地发挥其治疗效果。