司美替尼（selumetinib），也称为 Koselugo 或科赛优，是一种用于治疗 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 患者的药物。这种药物特别适用于 2 岁及以上的患者，尤其是那些患有丛状神经纤维瘤 (PN) 并且无法通过手术完全切除的情况。司美替尼由英国阿斯利康公司研发，于 2023 年 5 月在中国正式获批上市，并已进入中国医保目录。

司美替尼的基本信息

药物别称

司美替尼的中文名称为司美替尼，英文名称为 Koselugo，其他别称包括科赛优、硫酸氢司美替尼胶囊和 selumetinib。

生产厂家与规格

司美替尼由英国阿斯利康公司研发。在中国市场上，主要的供应商包括老挝卢修斯和阿斯利康。老挝卢修斯提供的规格为 10mg*60 片，参考价格约为 259 美元；25mg*60 片，参考价格约为 500 美元。阿斯利康提供的规格为 10mg*60 粒，参考价格大约在 1533 美元至 3091 美元之间。

适应症

司美替尼适用于 2 岁及以上患有 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤 (PN) 的儿科患者的治疗。虽然在 18 岁以上患者的使用数据有限，但在医生的评估下，儿童患者可以继续治疗至 18 岁以上。

用药注意事项

药物相互作用

当司美替尼与强或中等 CYP3A4 抑制剂或氟康唑药物联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，从而增加不良反应的风险。应避免同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量来降低不良反应的风险。相反，当司美替尼与强或中等强度的 CYP3A4 诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致疗效减弱。

维生素 E 摄入

司美替尼本身含有维生素 E，当与其他增加维生素 E 水平的药物或营养补充剂同时使用时，可能会导致维生素 E 的摄入过量，增加出血的风险。患者在使用司美替尼期间，应密切关注维生素 E 的摄入量，并在必要时调整或避免使用其他含维生素 E 的药物或补充剂。

漏服与呕吐处理

如漏服一次给药，只有距下一次给药时间大于 6 小时的情况下才可补服。如在给药后发生呕吐，则不再额外补服，患者应按计划接受下一次给药。

剂量调整

根据个体的安全性和耐受性，可能需要暂停、减量或永久停用司美替尼。推荐的减量方案请咨询专业医生。常见的不良反应包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。

监测与检查

在使用司美替尼期间，患者应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。此外，开始治疗前、治疗第一年每三个月、治疗之后每六个月以及根据患者临床指征，通过超声心动图评估射血分数。对于因左心室射血分数 (LVEF) 降低而中断司美替尼治疗的患者，每三至六周进行一次超声心动图或心脏 MRI 检查。

总之，司美替尼是一种重要的治疗 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 的药物，患者在使用过程中应注意药物相互作用、维生素 E 摄入、漏服与呕吐处理、剂量调整以及定期监测与检查，以确保治疗效果和安全性。