卡普赛珠单抗（Caplacizumab）是一种用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的药物。该药物由Ablynx公司开发，2018年被赛诺菲（Sanofi）公司收购后继续研发并最终获批。卡普赛珠单抗通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，减少vWF介导的血小板粘附和消耗，从而为aTTP患者提供了一种新的治疗选择。

卡普赛珠单抗的基本信息

药物背景

卡普赛珠单抗是一种纳米抗体药物，最初由Ablynx公司开发。2018年，赛诺菲公司收购了Ablynx，从而获得了这一先进的纳米抗体技术平台。卡普赛珠单抗于2019年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，商品名为Cablivi。同年9月3日，该药物也获得了欧盟的批准。目前，卡普赛珠单抗尚未在中国上市，因此没有进入中国的医保系统，市面上也没有仿制药。

适应症

卡普赛珠单抗主要用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。aTTP是一种罕见且严重的血液疾病，其特点是血小板的过度消耗和微血管血栓的形成，导致多器官功能障碍。卡普赛珠单抗通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，减少vWF介导的血小板粘附和消耗，从而改善患者的预后，缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所用血浆的体积。

药物规格和价格

卡普赛珠单抗的原研药由法国赛诺菲公司生产，价格大约为4197美元一盒。目前市面上没有仿制药，因此患者需要承担较高的费用。卡普赛珠单抗在中国尚未上市，因此未进入中国的医保系统。

用药注意事项

出血风险

卡普赛珠单抗增加出血的风险，特别是对于有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者。同时使用影响止血和凝血的药物（如抗血小板药物或抗凝剂）也会增加出血风险。因此，应避免与这些药物同时使用卡普赛珠单抗。如果发生临床显著出血，应立即中断卡普赛珠单抗的使用，并给予必要的止血治疗。

特殊人群用药

孕妇使用卡普赛珠单抗有潜在的母亲和胎儿出血的风险，因此应谨慎使用。哺乳期女性在使用卡普赛珠单抗时，应权衡母乳喂养的发育和健康益处与母亲对卡普赛珠单抗的临床需要，以及卡普赛珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响。儿童使用卡普赛珠单抗的安全性和有效性尚未确定，因此不建议在儿科患者中使用。老年人使用卡普赛珠单抗时，应密切监测出血风险，因为老年人的肝功能和肾功能可能较差。

肝功能损害患者

在严重肝功能损害患者中使用卡普赛珠单抗时，出血风险会增加。因此，需要密切监测出血情况。如果患者出现明显的出血症状，应立即停止使用卡普赛珠单抗，并给予相应的止血治疗。

药物相互作用

目前，卡普赛珠单抗的药物相互作用尚不明确。但在实际应用中，应避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用，以减少出血风险。如果有其他药物需要同时使用，应咨询医生或药师，评估药物相互作用的风险。

储存方法

卡普赛珠单抗应在原纸箱中以2°C至8°C（36°F至46°F）的温度冷藏，避免光照。未开封的小瓶可以在室温高达30°C（86°F）的原始纸箱中保存最长2个月。卡普赛珠单抗在室温下保存后，不应再放回冰箱。

有效期

卡普赛珠单抗的有效期为24个月。患者在使用前应检查药品的有效期，确保药品在有效期内使用。

用药指导

卡普赛珠单抗的首次剂量应由医疗保健提供者进行静脉注射。在腹部皮下注射后续剂量时，应避免在肚脐周围注射，不要在同一腹腔内连续注射。患者或护理人员在接受卡普赛珠单抗制备和给药（包括无菌技术）的适当培训后，可以自行皮下注射卡普赛珠单抗。每次给药前，应确保卡普赛珠单抗瓶和稀释剂注射器处于室温下，并使用无菌技术重新配制卡普赛珠单抗。

总的来说，卡普赛珠单抗为aTTP患者提供了一种新的治疗选择，但使用时需注意出血风险和其他潜在副作用。患者应严格遵循医生的指导，定期监测病情变化，确保安全有效地使用该药物。