卡普赛珠单抗（Caplacizumab），商品名Cablivi，是一种由法国赛诺菲（Sanofi）公司开发的纳米抗体药物。该药物主要用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。卡普赛珠单抗通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，有效减少vWF介导的血小板粘附和消耗，从而显著改善患者的预后，缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所用血浆的体积。

卡普赛珠单抗的用法用量

推荐剂量和时间表

卡普赛珠单抗应在开始血浆交换治疗时使用。具体的推荐剂量如下：

• 治疗第一天：在血浆置换前至少15分钟静脉注射11mg，在第1天血浆置换完成后皮下注射11mg。
• 每日血浆置换期间的后续治疗天数：血浆置换后每日皮下注射11mg。
• 血浆置换期后治疗：11mg皮下注射，每日一次，持续30天，自最后一次每日血浆置换后。

如果在初始治疗过程后，持续潜在疾病的迹象（如抑制ADAMTS13活性水平）仍然存在，则治疗可延长最多28天。如果患者在卡普赛珠单抗治疗期间出现2次以上aTTP复发，则应停用卡普赛珠单抗。

漏给剂量

如果在血浆置换期间漏给一剂卡普赛珠单抗，应尽快给予。如果在血浆置换期后漏服一剂卡普赛珠单抗，可在计划给药时间的12小时内给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的给药计划进行下一次每日剂量。

手术和其他干预的停药

在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预措施前7天停止卡普赛珠单抗治疗。如果需要紧急手术，可以考虑使用浓缩血管性血友病因子来纠正止血。手术出血风险消除后，卡普赛珠单抗恢复，密切监测出血迹象。

用药注意事项

出血风险

卡普赛珠单抗增加出血的风险。有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者出血风险增加。卡普赛珠单抗与影响止血和凝血的药物同时使用也会增加出血风险。因此，应避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用卡普赛珠单抗。如果发生临床显著出血，应中断卡普赛珠单抗的使用。如有需要，可给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。如果卡普赛珠单抗重新启动，需密切监测出血迹象。

特殊人群用药

卡普赛珠单抗在孕妇中的使用有潜在的母亲和胎儿出血的风险。母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对卡普赛珠单抗的临床需要以及卡普赛珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响一并考虑。卡普赛珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。在严重肝功能损害患者中使用卡普赛珠单抗需要密切监测出血。

药物相互作用

目前，卡普赛珠单抗的药物相互作用尚不明确。然而，考虑到其出血风险，应避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用。在使用其他可能影响止血和凝血的药物时，应谨慎评估患者的整体出血风险。

贮存方法

卡普赛珠单抗应在原纸箱中以2°C至8°C（36°F至46°F）的温度冷藏，以避光。不要冻住。未开封的小瓶可以在室温高达30°C（86°F）的原始纸箱中保存最长2个月。卡普赛珠单抗在室温下保存后，请勿将其放回冰箱。

有效期

卡普赛珠单抗的有效期为24个月。

药代动力学

皮下卡普赛珠单抗的生物利用度约为90%。在健康受试者中，每日1次皮下给药10mg卡普赛珠单抗6至7小时后观察到最大浓度。

日常注意事项

注射部位选择

卡普赛珠单抗的第一剂应由医疗保健提供者进行静脉注射。在腹部皮下注射后续剂量时，应避免在肚脐周围注射，不要在同一腹腔内连续注射。患者或护理人员在接受卡普赛珠单抗制备和给药（包括无菌技术）的适当培训后，可以皮下注射卡普赛珠单抗。

溶液制备

确保卡普赛珠单抗瓶和稀释剂注射器处于室温下。使用所提供的含有1ml无菌注射用水（USP）的注射器重新配制卡普赛珠单抗，以产生11mg/mL单剂量溶液。在整个溶液制备过程中使用无菌技术，将小瓶适配器连接到含有卡普赛珠单抗的小瓶上。从注射器上取下塑料帽，顺时针旋转将其连接到小瓶适配器上，直到它不能再旋转。慢慢向下推注射器柱塞，直到注射器清空。不要从小瓶适配器上取下注射器。轻轻旋转小瓶，直到蛋糕或粉末完全溶解。不要摇晃。目视检查重组的溶液是否透明无色。从小瓶中取出所有透明、无色的重组溶液到注射器中。给卡普赛珠单抗注射器贴上标签。

不良反应

卡普赛珠单抗最常见的不良反应是鼻出血、头痛和牙龈出血（发生率15%）。若出现严重的副作用，如骨髓抑制、肝功能损害、胰腺炎等，应立即停药或根据医生指导调整剂量。对于出现过敏反应的患者，应立即停药，并给予抗过敏治疗。

价格信息

卡普赛珠单抗的价格大约为4,197美元一盒。该药物尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。

上市和医保信息

卡普赛珠单抗于2019年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，商品名为CABLIVI，用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。此外，该药物也于2018年9月3日获得欧盟的批准。目前，卡普赛珠单抗还未在国内获得上市批准。