卡普赛珠单抗（Caplacizumab）是一种由Ablynx公司开发的纳米抗体药物，专门用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。2018年，赛诺菲（Sanofi）公司收购了Ablynx，从而获得了这一创新的纳米抗体技术平台。卡普赛珠单抗于2019年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，商品名为Cablivi，随后也在欧盟获得了批准。然而，该药物目前尚未在中国上市，也未进入中国医保。

卡普赛珠单抗的现状

未在中国上市

卡普赛珠单抗虽然在全球范围内取得了显著的治疗效果，但在中国市场仍未获得上市批准。这意味着中国患者暂时无法通过正规渠道获取这一药物。此外，市面上也没有卡普赛珠单抗的仿制药。对于需要这种药物的患者，可以通过国外医疗机构或跨境医疗服务机构进行购买，但需注意药品的真伪和安全性。

价格和购买渠道

卡普赛珠单抗的原研药价格较高，每盒大约为4197美元。由于未在中国上市，患者需要通过国外的医疗服务机构或药店购买。购买时应注意药品的生产日期和批号，避免购买到假药或劣药。建议患者通过正规渠道咨询和购买，以保障用药安全。

适应症和治疗效果

卡普赛珠单抗主要适用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP），并与血浆交换和免疫抑制治疗联合使用。该药物通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，有效减少vWF介导的血小板粘附和消耗，从而显著改善患者的预后，缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所用血浆的体积。

用药注意事项

出血风险

卡普赛珠单抗增加出血的风险，特别是对于有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者。因此，使用该药物时应谨慎，避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用。如果发生临床显著出血，应立即中断卡普赛珠单抗的使用，并给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预措施前7天应停止使用卡普赛珠单抗。

特殊人群用药

孕妇使用卡普赛珠单抗有潜在的母亲和胎儿出血的风险，应慎用。哺乳期女性在使用卡普赛珠单抗时，应权衡母乳喂养的发育和健康益处与母亲对药物的临床需要。儿童患者的安全性和有效性尚未确定，因此不推荐在儿科患者中使用。老年人群中，由于出血的潜在风险增加，使用卡普赛珠单抗时需要密切监测出血情况。

药物存储和管理

卡普赛珠单抗应在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下冷藏保存，以避光。未开封的小瓶可以在室温高达30°C（86°F）的原始纸箱中保存最长2个月。卡普赛珠单抗在室温下保存后，不应再放回冰箱。重组后的卡普赛珠单抗应在4小时内使用，否则应在2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱中保存。使用前，确保瓶和稀释剂注射器处于室温下，使用无菌技术进行重组和注射。