卡普赛珠单抗（Caplacizumab），也称为 Cablivi、卡帕珠单抗、卡拉西单抗、卡布利维、卡普拉珠单抗，是一种由 Ablynx 公司开发的纳米抗体药物。该药物专门用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。2018年，赛诺菲（Sanofi）公司收购了 Ablynx，从而获得了该纳米抗体技术平台。卡普赛珠单抗于 2019年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，商品名为 CABLIVI，并于 2018年 9月 3日获得欧盟的批准。目前，该药物尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上也没有仿制药。

卡普赛珠单抗的用途和机制

治疗适应症

卡普赛珠单抗通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，有效减少 vWF介导的血小板粘附和消耗，从而为 aTTP患者提供了一种全新的治疗选择。aTTP是一种罕见且严重的血液疾病，其特征是血小板的大量消耗和微血管血栓形成，导致多器官功能障碍。卡普赛珠单抗适用于治疗成人 aTTP，联合血浆交换和免疫抑制治疗。

治疗效果

与血浆交换和免疫抑制治疗联用，卡普赛珠单抗能够显著改善患者的预后，缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所用血浆的体积，为患者带来更好的治疗效果和生活质量。研究表明，卡普赛珠单抗的使用可以显著减少 aTTP患者的住院时间和医疗费用，提高患者的生存率。

药物成分和剂型

卡普赛珠单抗的主要成分是 Caplacizumab，剂型为冻干粉注射剂。每瓶含有 11mg的白色冻干粉，单剂量瓶装。该药物需要在使用前重新配制，通常在腹部皮下注射，避免在肚脐周围注射。患者或护理人员在接受卡普赛珠单抗制备和给药的适当培训后，可以自行皮下注射。

用药注意事项和日常管理

出血风险

卡普赛珠单抗增加出血的风险，尤其是对于有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者。卡普赛珠单抗与影响止血和凝血的药物同时使用也会增加出血风险。因此，应避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用卡普赛珠单抗。如果发生临床显著出血，应立即中断卡普赛珠单抗的使用，并根据需要给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。

特殊人群用药

对于孕妇，卡普赛珠单抗的使用有潜在的母亲和胎儿出血的风险，因此需谨慎使用。哺乳期女性在使用卡普赛珠单抗时，应综合考虑母乳喂养的发育和健康益处、母亲对卡普赛珠单抗的临床需要以及卡普赛珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响。卡普赛珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定，老年人群的临床研究数据也不充分，因此在这些人群中使用时需密切监测。

药物相互作用和贮存方法

卡普赛珠单抗的药物相互作用尚不明确。为了保证药物的有效性和安全性，应遵循以下贮存方法：在原纸箱中以 2°C至 8°C（36°F至 46°F）的温度冷藏，以避光。不要冻住。未开封的小瓶可以在室温高达 30°C（86°F）的原始纸箱中保存最长 2个月。卡普赛珠单抗在室温下保存后，不要将其放回冰箱。有效期为 24个月。

卡普赛珠单抗的价格大约为 4197美元一盒。虽然价格较高，但其在治疗 aTTP方面的显著疗效使其成为该领域的重要药物之一。患者在使用过程中应严格遵循医嘱，注意药物的使用方法和注意事项，以确保最佳的治疗效果。