卡普拉珠单抗（Caplacizumab），又称为卡普赛珠单抗，是一种纳米抗体药物，专门用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。这种药物通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，有效减少vWF介导的血小板粘附和消耗，为aTTP患者提供了新的治疗选择。

作用与功效

治疗机制

卡普拉珠单抗通过与血管性血友病因子（vWF）结合，阻止其与血小板的相互作用。这一机制有助于减少血小板的过度消耗，从而预防和控制血栓形成。通过这种方式，卡普拉珠单抗能够显著改善患者的预后，缩短血小板恢复时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的频率和所需血浆的体积。

适应症

卡普拉珠单抗主要用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。与血浆交换和免疫抑制治疗联合使用，卡普拉珠单抗能够显著提高治疗效果，改善患者的生活质量。2019年，卡普拉珠单抗获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，商品名为Cablivi。此外，该药物也在2018年9月3日获得欧盟的批准。

药代动力学

卡普拉珠单抗的皮下生物利用度约为90%。在健康受试者中，每日1次皮下给药10mg卡普拉珠单抗后，最大浓度在6至7小时后观察到。这表明卡普拉珠单抗具有良好的吸收和分布特性，能够在体内迅速发挥作用。

用法用量与注意事项

推荐剂量和时间表

卡普拉珠单抗应在开始血浆交换治疗时使用。推荐剂量如下：
- 治疗第一天：在血浆置换前至少15分钟静脉注射11mg，在第1天血浆置换完成后皮下注射11mg。
- 每日血浆置换期间的后续治疗天数：血浆置换后每日皮下注射11mg。
- 血浆置换期后治疗：11mg皮下注射，每日一次，持续30天，自最后一次每日血浆置换后。
如果在初始治疗过程后，持续潜在疾病的迹象（如抑制ADAMTS13活性水平）仍然存在，则治疗可延长最多28天。如果患者在卡普拉珠单抗治疗期间出现2次以上aTTP复发，则应停用卡普拉珠单抗。

漏给剂量

如果在血浆置换期间漏给一剂卡普拉珠单抗，应尽快给予。如果在血浆置换期后漏服一剂卡普拉珠单抗，可在计划给药时间的12小时内给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的给药计划进行下一次每日剂量。

出血风险与预防措施

卡普拉珠单抗增加出血的风险，特别是对于有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者。避免同时使用抗血小板药物或抗凝剂。如果发生临床显著出血，应中断卡普拉珠单抗的使用。如有需要，可给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预措施前7天停止卡普拉珠单抗治疗。如果需要紧急手术，可以考虑使用浓缩血管性血友病因子来纠正止血。

特殊人群用药

孕妇：卡普拉珠单抗的使用有潜在的母亲和胎儿出血的风险，需谨慎使用。
哺乳期女性：母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对卡普拉珠单抗的临床需要以及卡普拉珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响一并考虑。
儿童使用：卡普拉珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。
老年人使用：卡普拉珠单抗的临床研究没有包括足够数量的65岁及以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。
肝功能损害：由于出血的潜在风险增加，在严重肝功能损害患者中使用卡普拉珠单抗需要密切监测出血。

药物相互作用

目前，卡普拉珠单抗的药物相互作用尚不明确。为了避免潜在的相互作用，建议在使用卡普拉珠单抗时避免同时使用抗血小板药物或抗凝剂。

贮存方法

卡普拉珠单抗应在原纸箱中以2°C至8°C（36°F至46°F）的温度冷藏，以避光。不要冻住。未开封的小瓶可以在室温高达30°C（86°F）的原始纸箱中保存最长2个月。卡普拉珠单抗在室温下保存后，请勿将其放回冰箱。

有效期

卡普拉珠单抗的有效期为24个月。

价格信息

卡普拉珠单抗的原研药由法国赛诺菲生产，价格大约为4197美元一盒。目前，卡普拉珠单抗尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上也没有仿制药。