卡普拉珠单抗（Caplacizumab）是一种由Ablynx公司开发的纳米抗体药物，专门用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。该药物通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，有效减少vWF介导的血小板粘附和消耗，从而为aTTP患者提供了一种全新的治疗选择。

卡普拉珠单抗的作用机制与疗效

作用机制

卡普拉珠单抗的主要成分是Caplacizumab，这是一种特异性的纳米抗体，能够高效地与血管性血友病因子（vWF）结合，阻止其与血小板的相互作用。这种机制减少了血小板的过度消耗和血栓形成，从而缓解aTTP患者的症状。通过这种方式，卡普拉珠单抗能够显著改善患者的预后，缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所用血浆的体积。

临床疗效

多项临床研究表明，卡普拉珠单抗与血浆交换和免疫抑制治疗联用，能够显著改善aTTP患者的治疗效果。具体表现为：

• 缩短血小板数目恢复的时间。
• 减少疾病复发率。
• 降低血浆置换的天数和所用血浆的体积。
• 提高患者的生活质量。

适应症

卡普拉珠单抗适用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP），联合血浆交换和免疫抑制治疗。该药物于2018年9月3日获得欧盟批准，2019年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，商品名为CABLIVI。目前，卡普拉珠单抗尚未在中国上市，也未进入中国医保，市面上暂无仿制药。

用药注意事项与日常管理

出血风险

卡普拉珠单抗会增加出血的风险，尤其是在有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者中。同时使用抗血小板药物或抗凝剂会进一步增加出血风险。因此，应避免在这些情况下同时使用卡普拉珠单抗。如果发生临床显著出血，应立即中断卡普拉珠单抗的使用。如有必要，可给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。

特殊人群用药

卡普拉珠单抗在孕妇中的使用有潜在的母亲和胎儿出血的风险，因此需谨慎使用。母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对卡普拉珠单抗的临床需要以及卡普拉珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响一并考虑。卡普拉珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。严重肝功能损害患者使用卡普拉珠单抗时，需要密切监测出血风险。

贮存方法

卡普拉珠单抗应在原纸箱中以2°C至8°C（36°F至46°F）的温度冷藏，避免光照。不要冻住。未开封的小瓶可以在室温高达30°C（86°F）的原始纸箱中保存最长2个月。卡普拉珠单抗在室温下保存后，不可再放回冰箱。药物的有效期为24个月。

给药方法与剂量

卡普拉珠单抗的推荐剂量如下：

• 治疗第一天：在血浆置换前至少15分钟静脉注射11mg，在第1天血浆置换完成后皮下注射11mg。
• 每日血浆置换期间的后续治疗天数：血浆置换后每日皮下注射11mg。
• 血浆置换期后治疗：11mg皮下注射，每日一次，持续30天，自最后一次每日血浆置换后。

如果在初始治疗过程后，持续潜在疾病的迹象（如抑制ADAMTS13活性水平）仍然存在，则治疗可延长最多28天。如果患者在卡普拉珠单抗治疗期间出现2次以上aTTP复发，则应停用卡普拉珠单抗。

漏给剂量的处理

如果在血浆置换期间漏给一剂卡普拉珠单抗，应尽快给予。如果在血浆置换期后漏服一剂卡普拉珠单抗，可在计划给药时间的12小时内给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的给药计划进行下一次每日剂量。

手术和其他干预的停药

在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预措施前7天停止卡普拉珠单抗治疗。如果需要紧急手术，可以考虑使用浓缩血管性血友病因子来纠正止血。手术出血风险消除后，卡普拉珠单抗恢复，密切监测出血迹象。

不良反应

卡普拉珠单抗最常见的不良反应是鼻出血、头痛和牙龈出血（发生率15%）。若出现严重的副作用，如骨髓抑制、肝功能损害、胰腺炎等，应立即停药或根据医生指导调整剂量。对于出现过敏反应的患者，应立即停药，并给予抗过敏治疗。

卡普拉珠单抗是一种重要的治疗药物，能够显著改善aTTP患者的预后。然而，使用时需注意其出血风险和其他潜在副作用，严格按照医嘱进行管理和监测，以确保患者的安全和治疗效果。