卡普拉珠单抗（Caplacizumab）是一种由Ablynx公司开发的纳米抗体药物，现已被赛诺菲（Sanofi）公司收购并进一步推广。该药物主要用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP），与血浆交换和免疫抑制治疗联用，能够显著改善患者的预后，缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所用血浆的体积。

作用与功效

卡普拉珠单抗通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，有效减少vWF介导的血小板粘附和消耗，从而为aTTP患者提供了一种全新的治疗选择。其主要功效包括：

1. 改善预后

卡普拉珠单抗能够显著改善aTTP患者的预后，尤其是在联合血浆交换和免疫抑制治疗时，能够显著缩短血小板数目的恢复时间，减少疾病复发率。

2. 减少血浆置换次数

使用卡普拉珠单抗可以显著减少血浆置换的天数和所用血浆的体积，这不仅降低了治疗成本，还减少了患者因频繁血浆置换带来的不便和风险。

3. 降低并发症风险

通过有效控制血小板的消耗，卡普拉珠单抗有助于降低aTTP患者发生严重并发症的风险，提高患者的生活质量。

卡普拉珠单抗的这些功效使其成为aTTP治疗的重要选择，特别是在传统治疗方法效果不佳的情况下。

用法用量

卡普拉珠单抗的推荐剂量和时间表如下：

1. 初始治疗

在开始血浆交换治疗时，卡普拉珠单抗的推荐剂量为：
- 治疗第一天：在血浆置换前至少15分钟静脉注射11mg，在第1天血浆置换完成后皮下注射11mg。
- 每日血浆置换期间的后续治疗天数：血浆置换后每日皮下注射11mg。

2. 血浆置换期后治疗

血浆置换期后，继续每天皮下注射11mg，持续30天，自最后一次每日血浆置换后。如果在初始治疗过程后，持续潜在疾病的迹象（如抑制ADAMTS13活性水平）仍然存在，则治疗可延长最多28天。

3. 漏给剂量

如果在血浆置换期间漏给一剂卡普拉珠单抗，应尽快给予。如果在血浆置换期后漏服一剂卡普拉珠单抗，可在计划给药时间的12小时内给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的给药计划进行下一次每日剂量。

副作用

卡普拉珠单抗最常见的不良反应包括鼻出血、头痛和牙龈出血（发生率15%）。严重的副作用可能包括骨髓抑制、肝功能损害、胰腺炎等。如果出现这些严重副作用，应立即停药或根据医生指导调整剂量。

1. 出血风险

卡普拉珠单抗增加出血的风险，尤其是对于有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者。应避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用卡普拉珠单抗。如果发生临床显著出血，应中断卡普拉珠单抗的使用。

2. 特殊人群用药

- 孕妇：卡普拉珠单抗的使用有潜在的母亲和胎儿出血的风险。
- 哺乳期女性：母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对卡普拉珠单抗的临床需要以及卡普拉珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响一并考虑。
- 儿童使用：卡普拉珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。
- 老年人使用：卡普拉珠单抗的临床研究没有包括足够数量的65岁及以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。
- 肝功能损害：在严重肝功能损害患者中使用卡普拉珠单抗需要密切监测出血。

用药注意事项

在使用卡普拉珠单抗时，需要注意以下事项：

1. 避免同时使用抗血小板药物或抗凝剂

卡普拉珠单抗与抗血小板药物或抗凝剂同时使用会增加出血风险，应避免。

2. 选择性手术前停药

在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预措施前7天停止卡普拉珠单抗治疗。如果需要紧急手术，可以考虑使用浓缩血管性血友病因子来纠正止血。

3. 贮存方法

卡普拉珠单抗应储存在原纸箱中，温度保持在2°C至8°C（36°F至46°F）之间，避免光照。不要冻结。未开封的小瓶可以在室温高达30°C（86°F）的原始纸箱中保存最长2个月。卡普拉珠单抗在室温下保存后，请勿将其放回冰箱。

总结

卡普拉珠单抗是一种有效的治疗aTTP的药物，能够显著改善患者的预后和生活质量。然而，使用时需严格遵循推荐剂量和时间表，注意出血风险，并避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用。特殊人群和有肝功能损害的患者需要特别关注用药安全。