恩西地平（Enasidenib/Idhifa）是一种靶向治疗药物，主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变的急性髓系白血病（AML）患者。该药物通过特异性抑制IDH2突变体的活性，阻断白血病细胞代谢途径中的异常改变，减少2-羟基戊二酸（2-HG）的生成，从而有效抑制白血病细胞的生长和扩散。

恩西地平（Enasidenib/Idhifa）的作用与功效

1. 作用机制

恩西地平作为一种异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，其主要作用机制在于特异性地抑制IDH2突变体的活性。在正常的细胞代谢过程中，IDH2酶催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸（α-KG）。然而，在某些AML患者中，IDH2基因发生突变，导致酶的活性改变，使得α-KG不能正常生成，而是产生了一种异常的代谢产物——2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG的积累会干扰细胞的正常分化和增殖过程，促进恶性细胞的生长。

恩西地平通过与IDH2突变体的活性中心结合，抑制其催化活性，从而减少了2-HG的生成。这一作用不仅恢复了细胞内的正常代谢途径，还抑制了白血病细胞的生长和扩散，有助于患者病情的控制和改善。

2. 临床效果

多项临床研究证实了恩西地平在治疗IDH2突变的复发或难治性AML患者中的显著效果。一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究显示，接受恩西地平治疗的患者中，约19%实现了完全缓解，中位缓解持续时间为8.2个月。此外，患者的整体生存期也得到了显著延长。

这些数据表明，恩西地平不仅能够有效抑制白血病细胞的生长，还能提高患者的生存率和生活质量。因此，对于IDH2突变的AML患者，恩西地平是一个重要的治疗选择。

3. 药物上市和价格

恩西地平由美国Celgene公司研发，并于2017年8月1日获得美国FDA批准。目前，该药物尚未在中国上市，但市场上有多种仿制药可供选择。美国Celgene公司生产的100mg*30粒的恩西地平售价约为44,376美元一盒。孟加拉Ziska制药生产的50mg*60片的恩西地平价格约为617美元一盒。老挝Lucesis制药生产的50mg*30片的恩西地平价格约为185美元。孟加拉珠峰制药生产的50mg*30片的恩西地平价格约为658美元一盒。

虽然原研药的价格较高，但仿制药的推出为患者提供了更多经济实惠的选择。患者在选择药物时应咨询专业医生的意见，确保所用药物的安全性和有效性。

用药注意事项

1. 适应症

恩西地平适用于治疗经FDA批准的检测发现存在IDH2突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。在开始治疗前，患者应进行基因检测，确认是否存在IDH2突变。只有确诊为IDH2突变的患者才能从恩西地平治疗中获益。

患者在治疗过程中应定期进行血液学和生化指标的监测，以便及时调整治疗方案。如出现严重的不良反应，应及时停药并就医。

2. 剂型与用法

恩西地平的剂型为片剂，常见规格有50mg和100mg。患者应按照医生的指导服用药物，一般推荐剂量为每日一次，每次100mg，可空腹或随餐服用。服药期间应保持充足的水分摄入，避免脱水。

如果错过一次服药，应在想起时立即补服，但如果接近下次服药时间，则跳过漏服的剂量，继续按正常时间表服药。切勿为了弥补漏服而加倍用药。

3. 副作用管理

恩西地平的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、疲劳等。部分患者可能会出现更严重的副作用，如高胆红素血症、黄疸、肝功能异常等。因此，患者在治疗过程中应密切监测身体状况，如有不适应及时告知医生。

医生会根据患者的实际情况调整剂量或采取相应的支持治疗措施，以减轻副作用的影响。患者在治疗期间应保持良好的生活习惯，均衡饮食，适量运动，增强体质，提高治疗效果。