曲非肽（trofinetide）是一种用于治疗Rett综合征的新药。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女性，特征包括运动技能退化、语言障碍和其他认知功能障碍。曲非肽通过减少神经炎症和改善突触功能，帮助缓解这些症状。

曲非肽的基本信息

别称和生产厂家

曲非肽的中文名称为曲非肽，英文名称为Daybue，其他别称包括trofinetide和曲非奈肽。该药物由美国阿卡迪亚公司生产，规格为200mg/ml，价格约为31050美元一瓶。

上市和医保信息

目前，曲非肽尚未在中国上市，也未进入中国医保。市场上暂时没有仿制药。这意味着患者需要通过其他渠道获取此药物，这可能会增加治疗成本。

适应症和靶点

曲非肽主要用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。该药物的适应靶点为IGF-1R（胰岛素样生长因子1受体）。通过作用于这一受体，曲非肽能够减少神经炎症并改善突触功能，从而缓解Rett综合征的症状。

剂型和性状

曲非肽以口服溶液剂的形式提供，每毫升含200mg曲非肽。该溶液呈粉红色到红色，带有草莓味，便于患者服用。

用药注意事项

推荐剂量

根据患者体重，曲非肽应每日早晚两次口服。具体的剂量需咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起服用。给药方式包括口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠(GJ)管给药时必须通过G端口。

给药工具

应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽并提供规定剂量。家用量杯不适合作为测量工具。

不良反应和处理

最常见的不良反应是腹泻和呕吐，发生在至少10%的曲非肽治疗患者中。如果出现腹泻，患者应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。严重腹泻或怀疑脱水时，需减少剂量、中断或停服曲非肽。此外，应监测患者的体重，如果出现明显的体重减轻，也应调整剂量或中断治疗。

特殊人群用药

孕妇使用曲非肽的发育风险数据尚不明确。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处应与母亲对曲非肽的临床需求、潜在母体疾病以及对母乳喂养婴儿的潜在不良影响一起考虑。对于2岁及以下的儿童，曲非肽的安全性和有效性尚未确定。老年人的肾功能更容易下降，使用曲非肽时需监测肾功能。

药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加，可能导致严重毒性。应密切监测底物血浆浓度的微小变化。同时，应避免与有机阴离子转运多肽1B1和1B3底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

贮存方法

曲非肽口服溶液瓶在开瓶前后均应保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏环境中保存。不得冷冻曲非肽，且需盖紧防儿童帽。首次开瓶14天后，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

有效期

曲非肽的有效期为24个月。如果药物已经开启，其有效使用期限为14天。