曲非肽（trofinetide）是一种用于治疗Rett综合征的药物，其别称包括Daybue、曲非奈肽。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女孩。本文将详细介绍曲非肽的说明书、医保情况、价格、疗效和副作用。

曲非肽(trofinetide)说明书

基本介绍

曲非肽是一种类胰岛素生长因子I(IGF-1)氨基末端三肽合成类似物，旨在通过减少神经炎症和促进神经保护来改善Rett综合征患者的症状。曲非肽的英文名称为Daybue，其他别称还包括trofinetide和曲非奈肽。该药物目前尚未在中国上市，也未进入中国医保。

适应症

曲非肽适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。Rett综合征是一种由X染色体上的MECP2基因突变引起的神经发育障碍，主要表现为智力障碍、运动技能受损、语言能力丧失等症状。

用法用量

根据患者体重，曲非肽应每日早晚两次口服，具体剂量需咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起服用。给药方式可以是口服或通过胃造口管给药，但通过胃空肠(GJ)管给药必须通过G端口。首次开瓶14天后，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

性状

曲非肽口服溶液呈200mg/ml的粉红色到红色的草莓味溶液。应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽并提供规定剂量。家用量杯不适合作为测量工具。

不良反应

最常见的不良反应（发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，比安慰剂组至少高出2%）是腹泻和呕吐。如果患者出现腹泻，应通知医护人员，并考虑开始止泻治疗和监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量、中断或停服曲非肽。

药代动力学

给药后约2-3小时达到最大药物浓度。根据质量平衡研究，口服12000mg曲非肽后，体内至少84%的给药剂量被吸收。曲非肽与高脂肪膳食共同给药的效果对曲非肽的总暴露量(AUC0-inf)没有影响，但使曲非肽的峰值血浆浓度(Cmax)降低了约20%。口服曲非肽在健康受试者中的有效消除半衰期约为1.5小时。曲非肽不被CYP450酶显著代谢，肝脏代谢不是曲非肽消除的重要途径。

贮存方法

开瓶前后曲非肽口服溶液瓶均要保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）冷藏保存。不要冷冻曲非肽。盖紧防儿童帽。

有效期

曲非肽的有效期为24个月。

用药注意事项

特殊人群用药

孕妇：目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险的数据。孕妇应在医生指导下谨慎使用。

哺乳期妇女：尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物，对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响信息。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处，应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。

儿童：曲非肽治疗Rett综合征的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实。对2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。

老年人：曲非肽的临床研究没有纳入65岁及以上的患者。已知曲非肽主要通过肾脏排出。老年人的肾功能更容易出现下降，如果给老年人服用曲非肽，需要监测老年人的肾功能。

肾功能损害：尚未开展专门的临床研究来评估曲非肽在肾功能损害受试者中的药代动力学。该药物主要通过肾脏清除，因此不建议中度或重度肾功能损害者服用曲非肽。

药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当曲非肽与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加，可能会导致严重毒性，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。如果其他药物与曲非肽合用，血浆中的有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3的浓度可能会升高，避免与有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

日常注意事项

饮食：曲非肽可以随或不随食物一起服用。建议患者保持均衡饮食，避免高脂肪食物，因为高脂肪食物可能会降低曲非肽的峰值血浆浓度。

生活方式：患者应保持良好的生活习惯，包括充足的睡眠、适量的运动和避免过度劳累。这些措施有助于提高患者的总体健康状况和药物疗效。

监测：患者应定期进行体检和血液检查，以监测药物的效果和潜在的不良反应。特别是对于肾功能不全的患者，应更加频繁地监测肾功能指标。

存储：曲非肽应存放在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏环境中，避免冷冻。开瓶后的曲非肽口服液应在14天内使用完毕。

价格

曲非肽的价格较为昂贵，目前每瓶200mg/ml的曲非肽价格约为31050美元。由于该药物尚未在中国上市，患者需要自费购买。价格可能会因汇率波动而有所变化。

医保信息

曲非肽尚未在中国上市，也未进入中国医保。因此，患者需要自费购买该药物。建议患者在购买前咨询医生或药师，了解详细的用药信息和费用。