曲非肽（trofinetide）是一种用于治疗Rett综合征的药物，其主要成分为曲非奈肽，适用于成人和2岁及以上的儿童患者。这种药物在美国由阿卡迪亚公司生产，规格为200mg/ml，价格大约为31,050美元一瓶。虽然曲非肽尚未在中国上市，但其独特的药理特性和治疗效果使其在国际上备受关注。

曲非肽的用药指导

推荐剂量

根据患者的体重，每日早晚两次口服曲非肽。具体的剂量应由专业医生根据患者的具体情况确定。曲非肽可以随或不随食物一起服用，给药方式包括口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠（GJ）管给药时必须通过G端口。患者应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽并提供规定剂量。首次开瓶14天后，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

贮存方法

曲非肽口服溶液瓶在开瓶前后均应保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏条件下保存。不要将曲非肽冷冻，使用时应盖紧防儿童帽。曲非肽的有效期为24个月，过期后的药物应立即停止使用，以保证疗效及用药安全。

药代动力学

曲非肽在给药后约2-3小时达到最大药物浓度。根据质量平衡研究，口服12,000mg曲非肽后，体内至少84%的给药剂量被吸收。曲非肽与高脂肪膳食共同给药的效果对曲非肽的总暴露量（AUC0-inf）没有影响，但会使曲非肽的峰值血浆浓度（Cmax）降低约20%。口服曲非肽在健康受试者中的有效消除半衰期约为1.5小时。曲非肽不被CYP450酶显著代谢，肝脏代谢不是曲非肽消除的重要途径。

曲非肽的用药注意事项

不良反应

曲非肽最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些症状发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，且比安慰剂组高出至少2%。如果患者出现腹泻，应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非肽。

特殊人群用药

对于孕妇，目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据。对于哺乳期妇女，尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息，对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响也不明确。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。

药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当曲非肽与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加，可能会导致严重毒性，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。如果其他药物与曲非肽合用，血浆中的有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3的浓度可能会升高，避免与这些底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

儿童和老年人用药

曲非肽治疗Rett综合征的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实。对2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。对于65岁及以上的老年人，曲非肽的临床研究没有纳入这部分患者。已知曲非肽主要通过肾脏排出，老年人的肾功能更容易出现下降，因此如果给老年人服用曲非肽，需要监测老年人的肾功能。

漏服处理

如果患者漏服了一次曲非肽，应尽快补服。如果接近下一次服药时间，则跳过漏服的剂量，按常规时间继续服药，不要加倍服用。在使用曲非肽期间，患者应定期监测体重变化。如果出现明显的体重减轻，应及时告知医生。

曲非肽作为一种新型的治疗Rett综合征的药物，在用药过程中需要注意多种事项，以确保治疗效果和患者安全。患者在使用曲非肽前应详细咨询医生，了解药物的使用方法和注意事项。