曲非奈肽（trofinetide），也被称作Daybue，是由美国阿卡迪亚公司生产的一种新型药物，主要用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。Rett综合征是一种罕见的神经系统发育障碍疾病，影响着全世界数以千计的儿童和家庭。曲非奈肽的问世为这些患者带来了新的希望。本文将详细介绍曲非奈肽的使用方法、剂量、不良反应以及日常注意事项。

曲非奈肽的使用方法和剂量

曲非奈肽是一种口服溶液，每日早晚两次服用。根据患者体重的不同，具体的剂量需要由专业医生进行调整。曲非奈肽可以随餐或不随餐服用，给药方式包括口服或通过胃造口管给药。如果通过胃空肠（GJ）管给药，则必须通过G端口。

推荐剂量

根据患者体重，曲非奈肽的推荐剂量如下：

• 体重不足25公斤的患者：每次1毫升，每日两次。
• 体重25公斤及以上的患者：每次2毫升，每日两次。

首次开瓶14天后，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。建议使用校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量和提供规定剂量。家用量杯不适合作为测量工具。

给药方式

曲非奈肽可以通过以下几种方式给药：

• 口服：直接吞服。
• 通过胃造口管给药：确保管路畅通后再进行给药。
• 通过胃空肠（GJ）管给药：必须通过G端口。

在给药过程中，应确保药液充分混匀，避免药物沉淀。给药后，应使用少量温水冲洗给药器具，以保证药物完全摄入。

用药注意事项和日常管理

曲非奈肽的使用过程中需要注意一些事项，以确保药物的安全性和有效性。患者及其家属应遵循医生的指导，定期进行健康检查，及时报告任何不适症状。

不良反应及处理

曲非奈肽最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些反应发生在至少10%的患者中，且比安慰剂组高出至少2%。如果患者出现腹泻，应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量、中断或停服曲非奈肽。

特殊人群用药

曲非奈肽在某些特殊人群中的使用需特别注意：

• 孕妇：目前尚无关于孕妇使用曲非奈肽的发育风险数据，孕妇应在医生指导下谨慎使用。
• 哺乳期妇女：尚无关于母乳中是否存在曲非奈肽或其代谢物的信息，母乳喂养的妇女应权衡药物的临床需求与潜在风险。
• 儿童：曲非奈肽治疗Rett综合征的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实，2岁以下儿童的安全性和有效性尚未确定。
• 老年人：老年人的肾功能更容易出现下降，如果给老年人服用曲非奈肽，需要监测老年人的肾功能。
• 肾功能损害患者：不建议中度或重度肾功能损害者服用曲非奈肽。

在用药期间，患者应定期监测肾功能，如有异常应及时调整治疗方案。

药物相互作用

曲非奈肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当曲非奈肽与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加，可能导致严重毒性。因此，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。如果其他药物与曲非奈肽合用，血浆中的有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3的浓度可能会升高，避免与这些底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

日常管理

为了确保曲非奈肽的有效使用，患者及其家属应注意以下几点：

• 储存方法：曲非奈肽口服溶液瓶在开瓶前后均要保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）冷藏保存。不要冷冻曲非奈肽。盖紧防儿童帽。
• 有效期：曲非奈肽的有效期为24个月，过期药品不应继续使用。
• 监测体重：定期监测患者的体重，如果出现明显的体重减轻，应减少剂量、中断治疗或停服曲非奈肽。
• 饮食管理：曲非奈肽与高脂肪膳食共同给药的效果对总暴露量（AUC0-inf）没有影响，但会使峰值血浆浓度（Cmax）降低约20%。因此，患者应保持均衡饮食，避免大量摄入高脂肪食物。

曲非奈肽的价格大约为31050美元一瓶，尚未在中国上市，也未进入中国医保。市面上目前没有仿制药。

曲非奈肽作为一种新型药物，为Rett综合征患者提供了重要的治疗选择。患者及其家属应密切关注药物的使用方法、剂量、不良反应和日常管理，以确保药物的安全性和有效性。希望本文能为患者及其家属提供有益的信息，帮助他们更好地管理和应对Rett综合征。