恩西地平(Enasidenib)说明书

恩西地平（Enasidenib）是一种用于治疗特定类型急性髓性白血病（AML）的靶向药物，特别适用于经FDA批准的检测发现存在异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的复发性或难治性AML成人患者。本文将详细介绍恩西地平的作用功效、用法用量、副作用及注意事项。

1. 作用功效

恩西地平通过抑制IDH2突变酶的活性，阻止异常代谢产物的生成，从而恢复正常的细胞代谢过程。这种机制有助于抑制癌细胞的生长和扩散，促使白血病细胞分化成熟。研究显示，恩西地平能够显著延长患者的生存期，提高生活质量。

作用机制

恩西地平的主要作用机制是通过竞争性抑制IDH2突变酶，阻断2-羟基戊二酸（2-HG）的生成。2-HG是一种致癌代谢产物，能够干扰正常的DNA甲基化和组蛋白修饰，导致细胞分化障碍。恩西地平通过降低2-HG水平，恢复细胞的正常分化功能，从而抑制白血病细胞的增殖。

临床效果

多项临床试验表明，恩西地平在治疗IDH2突变的复发性或难治性AML患者中表现出显著疗效。研究结果显示，患者的总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）均有明显改善，部分患者甚至实现了完全缓解。此外，恩西地平还能改善患者的总体生活质量，减轻相关症状。

2. 用法用量

恩西地平的推荐剂量为100mg，每日口服一次，伴或不伴食物，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，至少治疗6个月，以留出临床反应的时间。患者应严格遵循医生的指导，按时服药，不要随意增减剂量或停药。

剂量调整

如果患者出现不良反应，医生可能会根据具体情况调整剂量。通常情况下，医生会暂时中断给药或减少剂量，待症状缓解后再逐步恢复原剂量。患者应密切关注身体状况，及时向医生报告任何不适。

用药注意事项

恩西地平片剂应整片吞下，不要咀嚼、分裂或压碎。每天应在大约同一时间口服药物，如果漏服或呕吐，应在同一天尽快补服，并在第二天恢复正常用药计划。患者在治疗期间应定期进行血液检查，监测血细胞计数和血液化学成分，及时处理任何异常情况。

用药注意事项

为了确保恩西地平的安全有效使用，患者需要注意以下事项。这些注意事项不仅有助于提高治疗效果，还能减少不良反应的发生。

1. 存储条件

恩西地平应储存在20–25°C（允许偏差在15–30°C之间），避免暴露在极端高温或低温环境中。药物应放置在干燥、通风良好的地方，防止受潮。此外，药物应远离阳光直射，可以选择一个避光的地方存放或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。

温度控制

避免将恩西地平暴露在极端温度下，特别是冷冻环境，这可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。建议在室温下保存，定期检查存储条件，确保药物质量。

防潮防湿

选择干燥、通风良好的地方存放恩西地平，防止药物受潮。湿度的变化可能对恩西地平的稳定性产生负面影响。储存时，要尽量避免在潮湿和干燥的环境中切换，保持产品的质量。

2. 药物相互作用

恩西地平与其他药物可能存在相互作用，患者在使用过程中应谨慎。特别是某些特定类型的药物，如CYP3A底物、OATP1B1、OATP1B3和BCRP底物等，与恩西地平同时使用可能会增加药物的全身暴露量，增加不良反应的风险。

CYP3A底物

避免与作为CYP3A底物的抗真菌药物同时使用，因为这可能会降低恩西地平的血浆浓度，影响药效。同时使用恩西地平和激素避孕药可能会降低激素避孕药的血浆浓度，因此建议使用其他避孕方法。

OATP1B1、OATP1B3和BCRP底物

恩西地平可能增加对这些底物药物的全身暴露量，增加药物不良反应的风险。如果需要同时使用，应根据各自的处方信息减少底物药物的剂量，并更频繁地监测不良反应。

3. 特殊人群用药

恩西地平在不同人群中的使用需特别注意。孕妇、哺乳期妇女、儿童和老年人等特殊人群在使用恩西地平时应遵循特定的用药指导，以确保安全性和有效性。

孕妇和哺乳期妇女

恩西地平可能对胎儿造成伤害，动物实验已证明其具有致畸性、胚胎毒性和胎儿毒性。因此，治疗期间应避免怀孕，育龄女性及其伴侣在服药期间及停药后2个月内应采取有效的避孕措施。哺乳期妇女应停止哺乳，以避免药物通过母乳传递给婴儿。

儿童和老年人

恩西地平在儿童中的安全性和有效性尚未确定，因此不推荐用于儿童患者。对于老年人，恩西地平的安全性和有效性与年轻人相比总体上没有显著差异，但仍需密切关注肝功能和肾功能的监测，确保药物的安全使用。

通过以上详细的说明，希望患者能更好地了解恩西地平的作用、用法、副作用及注意事项，从而在医生的指导下安全有效地使用该药物，达到最佳的治疗效果。