特立氟胺（Teriflunomide）是一种口服免疫调节剂，于2012年获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，商品名为Aubagio®，是全球首个获批用于复发型多发性硬化（RMS）的每日一次口服疾病修正治疗药物。其作用机制主要通过可逆性抑制线粒体二氢乳清酸脱氢酶（DHODH），阻断活化淋巴细胞的嘧啶从头合成，从而选择性抑制过度活跃的T/B细胞增殖，发挥抗炎与神经保护效应。该药在关键III期临床试验TEMSO和TOWER中证实可显著降低年复发率、延缓残疾进展，并减少新发或扩大T2病灶及Gd+病灶数量。目前，FDA批准的规格为7 mg与14 mg薄膜衣片，推荐起始剂量依据个体耐受性与疾病活动度而定，无需负荷剂量，生物利用度约80%，半衰期长达18–19天，停药后需加速清除程序方可快速降低体内蓄积浓度。

特立氟胺的FDA中文说明书核心内容

适应症与人群范围

FDA批准特立氟胺用于成人复发型多发性硬化，涵盖临床孤立综合征（CIS）、复发缓解型（RRMS）及活动性继发进展型（SPMS）。2020年，FDA进一步扩展其儿科适应症：适用于10岁及以上、体重≥30 kg的儿童RRMS患者。儿童剂量按体重分层——≤40 kg者使用7 mg每日一次，＞40 kg者使用14 mg每日一次。该药不适用于原发进展型MS或无活动证据的SPMS患者。

用法用量与药代特征

成人口服推荐剂量为每日一次，7 mg或14 mg，餐前、餐后或随餐服用均可，吸收不受食物影响。药物达峰时间约1小时，稳态血药浓度在首次服药后约3个月内达到。因半衰期长，单次给药后体内清除缓慢；若需快速撤药（如计划妊娠、严重不良反应），须启动加速消除程序：口服考来烯胺（8 g，每日三次，连续11天）或活性炭（50 g，每日一次，连续11天），可使血药浓度在约11天内下降至＜0.02 mg/L（即安全阈值以下）。

价格与可及性参考

根据美国公开药品定价数据库（GoodRx, 2025年Q4数据），特立氟胺14 mg规格（30片装）标价约为4,200美元；7 mg规格（30片装）约为3,800美元。上述价格为未使用商业保险或患者援助计划的标牌价。部分州医疗补助计划及制药企业患者支持项目可覆盖大部分费用，符合条件者月自付可低至25美元。价格波动受供应链、医保谈判及仿制药竞争影响，2026年起已有多个AB级等效仿制药获FDA批准上市，预计将进一步推动价格下行。

用药注意事项

肝毒性监测不可替代

特立氟胺具有明确肝毒性风险，FDA黑框警告要求：治疗前必须获取6个月内ALT、AST及总胆红素基线值；用药首6个月须每月检测ALT；若ALT持续≥3倍正常上限（ULN），应立即停药并启动加速消除。已有上市后急性肝衰竭、肝移植病例报告。禁用于重度肝损伤（Child-Pugh C级）患者；轻中度肝损伤者需谨慎使用并加强监测。

胚胎毒性与生育管理

动物实验显示极低暴露量即可致畸。FDA将特立氟胺列为妊娠X类药物——孕妇禁用。育龄女性用药前须确认未孕，治疗全程及停药后至少2年（经加速消除验证血药浓度＜0.02 mg/L后）须采用两种高效避孕方式。男性患者亦须在停药后2年内避孕，因药物可存在于精液中。意外妊娠发生时，应即刻停药并执行加速消除，同时转诊至专业母胎医学中心评估胎儿风险。

感染与血液系统预警信号

用药前需完成潜伏结核筛查（IGRA或PPD试验）、全血细胞计数（CBC）及乙肝病毒标志物检测。治疗期间密切观察发热、咽痛、咳嗽、皮肤瘀斑或反复感染迹象。中性粒细胞减少（ANC＜1.0×10⁹/L）或白细胞总数＜3.0×10⁹/L时应暂停用药并复查。已报告罕见但致命的进行性多灶性白质脑病（PML）及严重皮肤反应（如SJS/TEN），一旦出现黏膜溃烂、皮疹伴发热或呼吸困难，须紧急就医。