特立氟胺（Teriflunomide），商品名奥巴捷（Aubagio®），是一种口服免疫调节剂，自2012年获美国FDA批准以来，已成为全球治疗复发型多发性硬化（MS）的一线药物之一。其作用机制为可逆性抑制线粒体二氢乳清酸脱氢酶（DHODH），从而选择性阻断活化淋巴细胞的嘧啶从头合成，降低中枢神经系统内致病性T/B细胞浸润。该药由赛诺菲原研，目前在中国及多个国家获批上市，片剂规格为7mg与14mg两种，按体重和疾病活动度个体化给药，每日一次口服，无需空腹。根据2024年公开药品价格参考，14mg规格30片装在国内市场标价约280美元/盒，7mg规格同规格约为240美元/盒，价格反映其长效、低频监测及替代注射疗法的临床价值。

特立氟胺的详细说明书

适应症与人群范围

本品适用于成人复发型多发性硬化，涵盖临床孤立综合征（CIS）、复发缓解型多发性硬化（RRMS）及活动性的继发进展型多发性硬化（SPMS）。2021年起，美国FDA与NMPA同步扩展适应症至10岁及以上儿童RRMS患者：体重≤40kg者推荐7mg每日一次；体重＞40kg者使用14mg每日一次。儿童用药数据基于Ⅲ期TOWER研究及开放标签延展试验，显示其在生长发育、认知功能及MRI病灶控制方面具有可接受的风险获益比。

药理与药代动力学特征

特立氟胺化学名为(Z)-2-氰基-3-羟基-2-丁烯-(4-三氟甲基-苯基)酰胺，分子量270.21。口服后迅速吸收，达峰时间约1小时，生物利用度接近80%。其半衰期长达18–19天，主要经肝代谢，不依赖CYP450酶系，与多数常用药物无显著相互作用。稳态血药浓度于服药后3个月内达成，停药后若需快速清除，必须启动加速消除程序（如考来烯胺10g每日三次，连用11天）。

安全性核心数据

在大型Ⅲ期临床试验TEMSO、TOWER及TOPIC中，2047例特立氟胺治疗组患者最常见不良反应（发生率＞10%）包括头痛、ALT升高、腹泻、脱发与恶心。ALT升高多为一过性，＜3倍正常上限者通常无需停药；但若持续≥3×ULN，须立即停药并启动加速消除。严重不良事件中，肝毒性（含急性肝衰竭）、中性粒细胞减少、严重皮肤反应（如Stevens-Johnson综合征）及间质性肺病虽罕见，但具潜在生命威胁，需高度警觉。

用药与日常注意事项

肝功能全程监测要求

用药前须获取6个月内ALT、AST及总胆红素基线值；治疗首6个月每月检测ALT；稳定后可延长至每3个月一次。轻中度肝损伤患者（Child-Pugh A或B级）需谨慎使用并加强随访；重度肝损伤（Child-Pugh C级）为绝对禁忌。避免与其他具肝毒性的药物联用，例如异烟肼、酮康唑或大剂量对乙酰氨基酚。

生殖与避孕管理规范

育龄女性用药前必须确认未妊娠，治疗期间及停药后至少2年内须采用两种高效避孕方式（如激素联合屏障法）。男性患者同样需在停药后2年内采取避孕措施，因精液中可检出活性药物成分。一旦确认妊娠，应即刻停药，并连续11天服用考来烯胺（8g tid）或活性炭（50g bid）加速清除，同时转诊至神经科与产科联合评估。

感染与基础状态筛查

用药前须完成结核菌素皮肤试验（TST）或γ-干扰素释放试验（IGRA），潜伏结核感染者需先完成预防性治疗。全血细胞计数（CBC）应在基线、第6周及此后每3个月复查；血压应在基线及每次随访时测量。出现持续发热、咽痛、咳嗽或呼吸困难，应立即就诊排查感染、骨髓抑制或间质性肺病可能。