普拉替尼（Pralsetinib），商品名为普吉华，是一种高效的选择性RET抑制剂，主要用于治疗RET基因融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌。普拉替尼通过抑制RET及其下游分子的磷酸化，有效阻止癌细胞的生长和扩散。本文将详细介绍普拉替尼的使用说明、适应症、剂量管理以及可能的不良反应，旨在为医学专业人士和患者提供全面的信息。

普拉替尼的基本信息

药理作用

普拉替尼是一种口服的小分子靶向药物，主要通过抑制RET受体酪氨酸激酶的活性来发挥其抗癌作用。该药物能够有效抑制RET基因突变或融合引起的癌细胞生长和扩散，对于RET融合阳性的非小细胞肺癌和甲状腺癌患者具有显著的疗效。

适应症

普拉替尼适用于经FDA批准的检测确认存在RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC），以及需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌。这些适应症已经在中国获批，并于2021年3月24日正式上市，2022年纳入中国医保。

用法用量

普拉替尼的推荐剂量为400毫克口服，每日一次，空腹服用（服用普拉替尼前至少2小时和服用后至少1小时不可进食）。患者应持续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。具体的剂量调整应在医生的指导下进行。

用药注意事项

剂量调整

在使用普拉替尼过程中，如果出现不良反应，应根据医生的建议进行剂量调整。常见的减量方案包括从400毫克减少到200毫克，甚至更低。患者应定期监测肝功能和肺部状况，及时报告任何不适症状。

药物相互作用

普拉替尼与强效或中度CYP3A诱导剂（如利福平、苯妥英、卡马西平等）联合使用时，可能会降低普拉替尼的血药浓度，从而影响其疗效。因此，应避免普拉替尼与这些药物同时使用。如果不可避免，应在医生指导下适当增加普拉替尼的剂量。

特殊人群用药

孕妇和哺乳期妇女应谨慎使用普拉替尼。普拉替尼可能对胎儿造成损害，孕妇应被告知用药对胎儿的潜在风险。建议哺乳期妇女在使用普拉替尼治疗期间和最后一次给药后1周内不要母乳喂养。对于有生殖能力的患者，建议女性在治疗期间和末次给药后2周内采取有效的非激素避孕措施；男性患者在治疗期间和末次给药后1周内也应采取有效的避孕措施。

儿童患者

普拉替尼的安全性和有效性已在12岁及以上的RET融合阳性甲状腺癌儿童患者中得到证实。儿童患者应在医生的指导下使用，严格按照医嘱调整剂量。

老年患者

老年患者使用普拉替尼时，没有明显的差异。然而，老年患者通常伴随其他慢性疾病，应密切监测其身体状况，确保用药安全。

不良反应

普拉替尼最常见的不良反应包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽。严重的不良反应包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、白细胞减少、钠减少、谷草转氨酶（AST）增加、谷丙转氨酶（ALT）增加、钙减少（校正后）、血小板减少、碱性磷酸酶增加、钾增加和胆红素增加。患者在使用过程中应定期进行血液检查，监测这些指标的变化。

日常注意事项

储存方法

普拉替尼应储存在20-25°C的室温中，避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化。选择干燥、通风良好的地方存放普拉替尼，防止药物受潮，湿度的变化也可能对普拉替尼的稳定性产生负面影响。普拉替尼应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。

包装完整性

普拉替尼应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

有效期

普拉替尼的有效期为24个月。患者在使用前应检查药物的有效期，确保药品在有效期内使用。过期的药物不应使用，以免影响治疗效果。

价格参考

普拉替尼的价格因地区和购买渠道的不同而有所差异。在美国市场，一个月的治疗费用约为13,000美元。在中国市场，由于纳入医保，患者的实际支付费用会大大降低，具体费用应咨询当地医院或药店。

普拉替尼作为一种高效的选择性RET抑制剂，在治疗RET基因融合阳性的非小细胞肺癌和甲状腺癌方面显示出显著的疗效。患者在使用过程中应严格遵循医嘱，注意药物的储存和使用方法，及时报告任何不适症状，确保治疗效果最大化。