




Duvyzat(吉维诺司他,Givinostat)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的新型非甾体药物,由意大利制药公司Italfarmaco S.p.A研发。该药物于2024年3月21日在美国获批上市,成为美国第八种批准上市的DMD疗法,也是第一种被批准用于治疗DMD所有遗传变异患者的非甾体药物。Duvyzat的价格和获取途径一直是患者及其家属关注的焦点。本文将详细介绍Duvyzat的当前价格及相关信息。
目前,Duvyzat的市场价格相对较高,一盒140毫升的规格价格约为59,700美元。这一高昂的价格反映了该药物的研发成本以及其在治疗DMD方面的独特优势。Duvyzat作为一种组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂,具有抗炎、抗血管生成和抗肿瘤活性,为DMD患者提供了新的治疗选择。
Duvyzat的价格受多种因素影响,包括药品的供需关系、生产成本、市场策略以及不同国家和地区的医保政策。在美国,Duvyzat已经获得了优先审查和快速通道指定孤儿药和罕见儿科疾病称号,这有助于加速其市场准入。然而,在其他国家和地区,尤其是中国市场,Duvyzat尚未上市,因此价格信息尚不明确。
目前,Duvyzat主要在已获批的国家和地区销售。患者可以通过医院药房或合作的诊所购买到该药物。由于Duvyzat尚未在中国上市,患者可能需要通过其他途径获取。建议患者咨询专业的医疗顾问,了解最新的购买信息和渠道。
总体而言,Duvyzat的价格虽然较高,但其在治疗DMD方面的显著效果使其成为许多患者的希望。随着市场的进一步拓展和医保政策的支持,未来Duvyzat的价格有望逐渐降低,惠及更多患者。
为了确保Duvyzat的疗效并减少不良反应,患者在使用过程中需要注意以下事项。这些注意事项涵盖了血液学监测、脂质监测、消化道症状管理以及心脏安全等方面,帮助患者更好地管理和应对可能出现的问题。
在开始Duvyzat治疗前,必须进行血小板计数和血清甘油三酯水平的检测。如果患者的血小板计数低于150×10⁹/L,不宜启动治疗。治疗过程中应定期监测这些指标,一旦发现异常,应及时调整剂量或停药。若患者出现皮下瘀点、异常出血等症状,应立即就医。
治疗前及治疗期间,患者需定期监测血清甘油三酯水平。若检测值持续超过300mg/dL,应采取饮食干预并考虑调整剂量。高甘油三酯水平可能会增加心血管疾病的风险,因此及时监测和管理至关重要。
Duvyzat可能会引起消化系统不适,如腹泻、恶心、呕吐和腹痛。约37%的患者会出现腹泻,其中极少数为重度。对于出现中度或重度腹泻的患者,应考虑使用抗腹泻或止吐药物,并补充水电解质。若症状持续,应停药。
Duvyzat可能引起心电图变化,特别是QTc间期延长,增加心律失常(如扭转性室速)的风险。在存在心律失常风险的患者中(如先天性长QT综合征、冠心病或电解质紊乱),应谨慎使用Duvyzat。合用其他可延长QTc间期的药物时,应密切监测心电图。若QTc延长超过500ms或与基线值相比增加超过60ms,应暂停使用Duvyzat。
正确使用Duvyzat并遵循上述注意事项,可以帮助患者更好地管理病情,减少不良反应的发生。希望这些信息能为DMD患者及其家属提供有价值的参考。
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