




近年来,随着医疗科技的发展,许多新型药物逐渐进入市场,为患有罕见疾病的患者带来了新的希望。Duvyzat(吉维诺司他,Givinostat)就是其中之一,这种药物主要用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。本文将详细介绍Duvyzat在国内的上市情况、价格以及使用时的注意事项。
Duvyzat由意大利制药公司Italfarmaco S.p.A研发,其主要成分为组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂givinostat盐酸盐一水合物。Duvyzat于2024年3月21日在美国获得批准上市,成为美国第八种批准上市的DMD疗法,同时也是第一种被批准用于治疗DMD所有遗传变异患者的非甾体药物。然而,截至2025年,Duvyzat尚未在中国上市,因此未进入中国医保体系,市面上也没有仿制药。
目前,Duvyzat在美国的售价约为59,700美元一盒,每盒容量为140ml。由于Duvyzat尚未在中国上市,国内患者如需使用此药物,只能通过海外购药渠道获取,价格可能会因运输、关税等因素而有所波动。建议患者在使用前咨询专业医生,了解最新的价格信息和购买渠道。
Duvyzat适用于6岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。在开始使用Duvyzat之前,医生会进行全面的评估,包括血小板计数和血清甘油三酯水平的检测,以确保患者适合使用该药物。治疗过程中,患者需要定期进行血液学和脂质监测,以便及时调整治疗方案。
虽然Duvyzat在治疗杜氏肌营养不良症方面表现出色,但在使用过程中仍需注意一些潜在的不良反应和注意事项,以确保患者的安全和疗效。
定期检测血小板计数及其他血液指标是使用Duvyzat的重要环节。如果患者在治疗过程中出现血小板计数低于150×10⁹/L的情况,应立即调整剂量或考虑停药。若患者出现皮下瘀点、异常出血等症状,应尽快就医。
在治疗前和治疗期间,应定期监测血清甘油三酯水平。如果检测值持续超过300mg/分升,应采取饮食干预措施,并考虑调整药物剂量。对于出现中度或重度腹泻的患者,建议使用抗腹泻或止吐药物,并补充水电解质。
避免在存在心律失常风险的患者中使用Duvyzat,例如患有先天性长QT综合征、冠心病或电解质紊乱的患者。如果患者正在使用其他可延长QTc间期的药物,应密切监测心电图。一旦QTc间期延长超过500ms或与基线值相比增加超过60ms,应暂停Duvyzat的使用。
总之,Duvyzat作为一种新型的DMD治疗药物,虽然在美国已经上市,但尚未在中国获批。患者如需使用此药物,需通过正规渠道获取,并在专业医生的指导下进行治疗。定期的监测和及时的调整是保证患者安全和疗效的关键。
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