
Duvyzat(吉维诺司他,Givinostat)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的新型非类固醇药物。该药物由意大利制药公司Italfarmaco研发,于2024年3月21日获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,成为首款能够治疗所有基因变异类型的DMD的非甾体药物。本文将详细介绍Duvyzat的价格、适应症及其用药注意事项。
Duvyzat的定价在国际市场上的表现引起了广泛关注。根据最新的市场数据,Duvyzat每盒规格为140毫升,价格约为59700美元。这一高昂的价格反映了其在研发和生产过程中所投入的巨大成本和技术含量。虽然价格不菲,但对于DMD患者而言,这种非类固醇疗法提供了新的希望和治疗选择。
Duvyzat由意大利制药公司Italfarmaco生产,规格为140毫升。Italfarmaco是一家专注于罕见病药物研发的公司,其在DMD领域的突破性成果得到了国际医学界的广泛认可。Duvyzat的获批标志着公司在罕见病治疗领域的重要进展。
Duvyzat于2024年3月21日获得美国FDA的批准,并随后在美国上市。截至目前,Duvyzat尚未在中国上市,也未进入中国医保目录,市面上暂时没有仿制药。因此,患者需要通过正规渠道从美国进口该药物,以确保用药安全和疗效。
Duvyzat适用于6岁及以上的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。作为一种组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂,Duvyzat具有潜在的抗炎、抗血管生成和抗肿瘤活性。这些特性使其在治疗DMD方面表现出显著的疗效。
根据临床试验数据,Duvyzat的推荐剂量为每天两次,每次70毫克,具体剂量应根据患者的具体情况和医生的建议进行调整。患者在使用Duvyzat前应进行全面的身体检查,以评估其身体状况和药物耐受性。
在使用Duvyzat的过程中,部分患者可能会出现一些副作用,常见的副作用包括腹泻、恶心/呕吐和腹痛等。如果患者出现严重的副作用,应立即停药并及时就医。医生会根据患者的反应调整治疗方案,以减轻不适感。
对于患有基础心脏病或使用可能导致QT间期延长的合并用药的患者,在开始Duvyzat治疗时、合并用药期间以及根据临床指征获取心电图(ECG)。定期的心脏监测有助于及时发现和处理潜在的心脏问题,保障患者的用药安全。
DMD是一种慢性进行性疾病,需要长期的药物治疗和随访。患者在使用Duvyzat的过程中,应定期复诊,接受医生的指导和评估。医生会根据患者的病情变化调整治疗方案,确保最佳的治疗效果。
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