




吉维诺司他(Duvyzat),作为首个用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的非甾体药物,自2024年3月21日在美国获批上市以来,受到了广泛关注。其创新的治疗机制和广泛的适用范围,使其成为DMD患者的重要选择。然而,对于患者及其家庭来说,了解Duvyzat的价格和使用注意事项同样重要。
Duvyzat由意大利制药公司Italfarmaco S.p.A生产,目前尚未在中国上市。根据最新的市场信息,Duvyzat每盒的价格约为59,700美元。这一高昂的价格反映了其研发成本和治疗价值,但对于许多患者家庭来说,这无疑是一个巨大的经济负担。
Duvyzat的价格受到多种因素的影响,包括研发成本、生产成本、市场定位和专利保护等。Duvyzat的研发过程耗时多年,投入了大量的人力和财力资源,因此其定价较高。此外,作为一种新型的非甾体药物,Duvyzat的市场定位也是高端医疗产品,进一步推高了其价格。
与其他治疗DMD的药物相比,Duvyzat的价格处于较高的水平。例如,另一种常用的DMD治疗药物Exondys 51的年治疗费用约为30万美元,而Duvyzat的月治疗费用约为59,700美元,年治疗费用接近716,400美元。虽然Duvyzat的价格较高,但其广泛适用于所有DMD遗传变异类型的患者,这一点是其他药物无法比拟的。
在使用Duvyzat治疗DMD的过程中,患者和医生需要关注多个方面的注意事项,以确保药物的安全性和有效性。以下是一些重要的用药注意事项:
在开始Duvyzat治疗前,必须获得并评估患者的血小板计数及血清甘油三酯水平。如果患者的血小板计数低于150×10⁹/L,则不建议启动治疗。治疗过程中,应定期监测上述指标,以便根据情况调整剂量。如果患者出现皮下瘀点、异常出血或其他相关症状,应尽快就医。
在治疗前及治疗期间,需定期监测血清甘油三酯水平。当检测值持续超过300mg/分升时,应采取饮食干预及考虑调整剂量。高甘油三酯水平可能会增加心血管疾病的风险,因此必须严格控制。
对于出现中度或重度腹泻的患者,应考虑使用抗腹泻或止吐药物,并补充水电解质。如果症状持续,需停药。此外,患者应注意饮食,避免摄入刺激性食物,以减轻胃肠道不适。
避免在存在心律失常风险的患者中使用Duvyzat,例如先天性长QT综合征、冠心病或电解质紊乱的患者。在使用其他可延长QTc间期的药物时,应密切监测心电图。如果QTc延长超过500ms或与基线值相比增加超过60ms,应暂停使用Duvyzat。
除了上述主要注意事项外,患者还应注意以下几点:
通过遵循这些用药注意事项,患者可以在保证安全的前提下,最大限度地发挥Duvyzat的治疗效果。
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