




卡普拉珠单抗(Cablivi)是由Ablynx公司开发的一种纳米抗体药物,专门用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)。2018年,赛诺菲(Sanofi)公司收购了Ablynx,从而获得了该纳米抗体技术平台。卡普拉珠单抗于2019年获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准上市,商品名为CABLIVI,目前尚未在中国上市。
卡普拉珠单抗尚未在中国上市,因此未进入中国医保系统。目前市面上没有仿制药。该药物的原研药由法国赛诺菲生产,价格大约为4197美元一盒。这一高昂的价格使得许多患者难以承受,但其独特的治疗效果使其成为aTTP患者的重要选择。
卡普拉珠单抗通过特异性地阻断血管性血友病因子(vWF)与血小板之间的相互作用,有效减少vWF介导的血小板粘附和消耗。这种机制为aTTP患者提供了一种全新的治疗选择。与血浆交换和免疫抑制治疗联用,卡普拉珠单抗能够显著改善患者的预后,缩短血小板数目恢复的时间,减少疾病复发率,并降低血浆置换的天数和所用血浆的体积。这些优势使患者的生活质量和治疗效果得到明显提升。
卡普拉珠单抗最常见的不良反应包括鼻出血、头痛和牙龈出血,发生率约为15%。严重的副作用如骨髓抑制、肝功能损害和胰腺炎较少见,但如果出现应立即停药或根据医生指导调整剂量。对于出现过敏反应的患者,应立即停药,并给予抗过敏治疗。
孕妇使用卡普拉珠单抗有潜在的母亲和胎儿出血的风险,应谨慎使用。哺乳期女性应权衡母乳喂养的发育和健康益处与母亲对卡普拉珠单抗的临床需要,以及卡普拉珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响。儿童使用卡普拉珠单抗的安全性和有效性尚未确定,老年人使用该药物的临床研究也不充分,需要密切监测出血迹象。
由于出血的潜在风险增加,严重肝功能损害患者使用卡普拉珠单抗需要密切监测出血情况。医生应定期检查肝功能指标,及时调整治疗方案。
在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预措施前7天应停止使用卡普拉珠单抗。如果需要紧急手术,可以考虑使用浓缩血管性血友病因子来纠正止血。手术出血风险消除后,卡普拉珠单抗恢复使用,需密切监测出血迹象。
卡普拉珠单抗与影响止血和凝血的药物同时使用会增加出血风险,应避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用。如果必须合用,需在医生指导下严密监测患者状况。
卡普拉珠单抗应储存在原纸箱中,温度保持在2°C至8°C(36°F至46°F)之间,避免冷冻。未开封的小瓶可以在室温高达30°C(86°F)的原始纸箱中保存最长2个月。卡普拉珠单抗在室温下保存后,不应再放回冰箱。
总的来说,卡普拉珠单抗(Cablivi)是一种高效且具有创新性的治疗aTTP的药物,虽然价格较高且未在中国上市,但其显著的疗效和安全性使其成为aTTP患者的宝贵选择。患者在使用过程中应严格遵循医嘱,注意药物的贮存和用药注意事项,以确保最佳的治疗效果和安全性。
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