去纤苷（Defitelio）是一种被广泛应用于医学领域的药物，尤其在治疗肝小静脉闭塞病（VOD）及造血干细胞移植（HSCT）后有肾或肺功能失调的成年和儿童患者方面表现出显著疗效。本文将详细介绍去纤苷的作用机制、适应症及其在临床应用中的注意事项。

去纤苷（Defitelio）概述

药物背景

去纤苷（Defitelio）由意大利Gentium制药公司研发，于2013年10月获得欧洲药品管理局（EMA）的批准上市。2016年3月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）也批准了其上市，商品名为Defitelio。该药物主要用于治疗肝小静脉闭塞病（VOD），特别是造血干细胞移植（HSCT）后伴有肾或肺功能障碍的患者。

作用机制

去纤苷是一种具有多种作用的腺苷受体激动剂，主要通过以下几个途径发挥其治疗效果：

• 保护内皮细胞：去纤苷能够稳定并保护内皮细胞，防止其受损，从而减少炎症反应和血栓形成。
• 抑制血栓形成：通过增加纤维蛋白裂解和调节血小板的活性，去纤苷能够有效减少促凝活性，预防血栓的进一步发展。
• 促进纤维蛋白溶解：去纤苷能够促进纤维蛋白的分解，改善凝血功能障碍，修复血管壁损伤，从而缓解肝小静脉闭塞病的症状。

临床效果

多项临床试验结果显示，去纤苷能够显著提高肝小静脉闭塞病（VOD）患者的生存率，且耐受性良好。与历史对照组相比，使用去纤苷治疗的患者存活率明显提高，且不良反应较少。

用药注意事项

禁忌症

去纤苷禁用于对去纤维蛋白多核苷酸或其任何赋形剂过敏的患者，以及正在接受溶栓治疗的患者。同时，去纤苷不应与抗血栓或纤维蛋白溶解药物同时使用，因为这会增加出血风险。

剂量与用法

去纤苷的剂量应根据患者的基线体重（造血干细胞移植准备方案前的体重）来确定。具体的剂量和瓶数需由医生根据患者的具体情况开具。使用时，需用5%葡萄糖注射液或0.9%氯化钠注射液稀释去纤苷至浓度为4mg/mL-20mg/mL。稀释后的溶液应在2小时内给药，最长不超过24小时。

不良反应

常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。在使用过程中，患者应密切监测这些症状，如有严重不适，应及时联系医生。此外，稀释后的去纤苷溶液如在室温下保存，应在4小时内使用；如在冷藏条件下保存，应在24小时内使用。

价格与购买

去纤苷尚未在中国上市，没有进入中国医保，市面上也没有仿制药。原研药由爱尔兰生物制药公司Jazz Pharmaceuticals生产，价格约为5310美元一盒。患者在购买时应选择正规渠道，避免购买假冒伪劣产品。