去纤苷(Defibrotide)在国内上市情况一直是许多患者关注的焦点。去纤苷是一种用于治疗肝小静脉闭塞病（HVOD）的药物，特别是在造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童患者中显示出显著疗效。本文将详细探讨去纤苷在国内的上市情况及一些用药注意事项。

去纤苷在国内的上市情况

去纤苷的背景信息

去纤苷（Defibrotide）是一种来源于猪粘膜DNA的单链寡脱氧核糖核苷酸混合物的钠盐。该药物具有抗血栓形成、抗炎和抗缺血特性，但没有显著的全身抗凝血作用。2013年10月18日，去纤苷获得欧洲药品管理局(EMA)批准上市，用于治疗特定条件下的肝小静脉闭塞病。2016年3月30日，去纤苷再获美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，商品名为Defitelio，用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD。

去纤苷通过稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，改善凝血功能障碍，修复血管壁损伤，从而缓解HVOD的症状。临床试验结果显示，与历史对照相比，去纤苷显著提高了HVOD患者的生存率，且耐受性良好。

去纤苷在国内的上市情况

截至目前，去纤苷尚未在中国大陆地区上市。患者无法在国内的医院或药店购买到该药物。然而，去纤苷在我国的香港地区有售，价格通常与国际上的价格一致，每盒价格约为5310美元。对于有需要的患者，可以通过前往香港或美国等地购买该药物。

由于去纤苷尚未在中国大陆上市，市场上也没有仿制药。患者需要通过国外购买渠道获取药物，如土耳其原研药的价格相对较低，每盒约19000人民币，约合2700美元。这种价格差异使得一些经济条件较好的患者更倾向于选择海外购买。

用药注意事项

制备与使用方法

去纤苷需要严格按照医嘱进行制备和使用。首先，用5%葡萄糖注射液(USP)或0.9%氯化钠注射液(USP)稀释去纤苷至浓度为4mg/mL-20mg/mL。稀释后的溶液应在2小时内给药。小瓶不含抗菌防腐剂，仅供单个患者使用，部分用过的小瓶应丢弃。稀释后的去纤苷溶液如在室温下保存，应在4小时内使用；如在冷藏条件下保存，应在24小时内使用。

一次最多可配制四剂去纤苷溶液。制备时，根据患者的基线体重（造血干细胞移植准备方案前的体重）确定去纤苷的剂量（mg）和瓶数。计算所需的去纤苷体积，从药瓶中提取该体积，并将其添加到装有0.9%氯化钠注射液或5%葡萄糖注射液的输液袋中。使最终浓度为4mg/mL-20mg/mL。轻轻混合输液溶液。在溶液和容器允许的情况下，给药前应目视检查注射药物是否有颗粒物质和变色。只能使用没有可见颗粒的透明溶液。根据稀释剂的种类和数量，稀释后的溶液的颜色可能从无色到淡黄色不等。

常见不良反应

去纤苷的常见不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。这些不良反应的发生率较高，但大多数情况下不会严重影响患者的治疗效果。患者在使用过程中如出现严重不适，应及时联系医生进行评估和处理。

为了减少不良反应的发生，患者在使用去纤苷期间应保持良好的生活习惯，如适量饮水、保持充足的休息、避免剧烈运动等。同时，定期监测血压、心率等生命体征，有助于及时发现和处理潜在问题。

特殊人群的注意事项

对于孕妇和哺乳期妇女，去纤苷的安全性和有效性尚未完全明确。因此，这些特殊人群在使用去纤苷前应咨询医生，权衡利弊后再做决定。儿童患者在使用去纤苷时，应严格按照医生的指导进行剂量调整，以确保安全有效。

老年人因生理功能减退，可能对药物的代谢和排泄能力较弱，因此在使用去纤苷时应特别谨慎，密切监测药物的疗效和不良反应。如有必要，医生可能会调整剂量或延长给药间隔。

去纤苷作为一种重要的治疗肝小静脉闭塞病的药物，虽然尚未在中国大陆上市，但患者仍可以通过多种途径获取该药物。了解和遵守用药注意事项，有助于提高治疗效果，减少不良反应的发生。