卡普赛珠单抗（Cablivi），化学名称为 Caplacizumab，是一种创新的纳米抗体药物，专门用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。这种罕见的血液疾病会导致血小板异常聚集，形成微血栓，进而引发多器官损伤。卡普赛珠单抗通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，减少 vWF 介导的血小板粘附和消耗，从而有效控制病情。

卡普赛珠单抗的基本信息

药物研发背景

卡普赛珠单抗由 Ablynx 公司开发，该公司于 2018 年被赛诺菲（Sanofi）收购。卡普赛珠单抗是一种二价单域抗体，属于纳米抗体类药物。2018 年 9 月 3 日，该药物获得了欧盟的批准；2019 年，美国食品药品监督管理局（FDA）也批准了卡普赛珠单抗上市，商品名为 CABLIVI。目前，卡普赛珠单抗尚未在中国上市，也未进入中国医保目录，市面上没有仿制药。

药物规格和价格

卡普赛珠单抗的规格为每瓶 11mg 冻干粉，需用无菌注射用水重新配制后使用。原研药由法国赛诺菲生产，价格约为 4197 美元一盒。患者或护理人员在接受适当培训后，可以自行进行皮下注射。

药物机制和适应症

卡普赛珠单抗通过特异性地结合 vWF 的 A1 域，阻止 vWF 与血小板的结合，从而减少血小板的过度消耗和微血栓的形成。这有助于改善 aTTP 患者的血小板计数，减少疾病复发率，并缩短血浆置换的天数。卡普赛珠单抗通常与血浆置换和免疫抑制治疗联合使用，为 aTTP 患者提供了更有效的治疗方案。

用药注意事项

出血风险

卡普赛珠单抗增加了出血的风险，尤其是在有潜在凝血障碍的患者中。因此，使用卡普赛珠单抗时需密切监测患者的出血迹象。如果有临床显著出血发生，应立即停药，并根据需要给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预措施前 7 天应停用卡普赛珠单抗。如果需要紧急手术，可以考虑使用浓缩血管性血友病因子来纠正止血。

特殊人群用药

对于孕妇，卡普赛珠单抗有潜在的母亲和胎儿出血风险，应谨慎使用。哺乳期女性在使用卡普赛珠单抗时，应权衡母乳喂养的益处与药物对婴儿的潜在风险。卡普赛珠单抗在儿童患者中的安全性和有效性尚未确定，因此不建议用于 18 岁以下的患者。老年患者（65 岁及以上）在使用卡普赛珠单抗时，应密切监测其反应是否与年轻患者不同。

药物相互作用

目前，卡普赛珠单抗的药物相互作用尚不明确。为了避免增加出血风险，应避免与抗血小板药物或抗凝血剂同时使用。如果患者需要使用这些药物，应在医生指导下进行调整。

贮存和有效期

卡普赛珠单抗应在原包装中以 2°C 至 8°C（36°F 至 46°F）的温度冷藏，避免光照。未开封的小瓶可以在室温（最高 30°C，86°F）下保存最长 2 个月，但保存后不应再放回冰箱。卡普赛珠单抗的有效期为 24 个月。

用法用量

卡普赛珠单抗应在开始血浆交换治疗时使用。推荐剂量如下：
- 第一天：在血浆置换前至少 15 分钟静脉注射 11mg，第 1 天血浆置换完成后皮下注射 11mg。
- 每日血浆置换期间：血浆置换后每日皮下注射 11mg。
- 血浆置换期后：11mg 皮下注射，每日一次，持续 30 天，自最后一次每日血浆置换后。如果在初始治疗过程后，持续潜在疾病的迹象仍然存在，则治疗可延长最多 28 天。

如果在血浆置换期间漏给一剂卡普赛珠单抗，应尽快补给。如果在血浆置换期后漏服一剂，可在计划给药时间的 12 小时内给药；超过 12 小时，应跳过漏服的剂量，并按常规给药计划进行下一次每日剂量。

卡普赛珠单抗的使用需要在专业医生的指导下进行，患者应定期复查，以评估治疗效果和监测潜在的不良反应。