去纤苷（Defitelio）是一种用于治疗严重肝静脉闭塞病（VOD）的药物，尤其是在造血干细胞移植（HSCT）后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童患者。这种药物通过多种机制发挥作用，包括稳定并保护内皮细胞、抑制血栓形成、促进纤维蛋白溶解以及改善凝血功能障碍，从而有效缓解HVOD的症状。

适应症和作用功效

适应症

去纤苷（Defitelio）主要用于治疗造血干细胞移植（HSCT）后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝静脉闭塞病（VOD）。VOD是一种严重的并发症，当肝脏中的血管阻塞时，会导致血流量减少，进而引发肝损伤。临床试验显示，去纤苷能够显著提高HVOD患者的生存率，并且耐受性良好。

作用机制

去纤苷通过多种途径发挥作用：

• 稳定并保护内皮细胞：去纤苷能够增强微血管内皮细胞的稳定性，减少内皮细胞的损伤。
• 抑制血栓形成：通过抑制血栓的形成，减少血管内的阻塞，从而改善血液流动。
• 促进纤维蛋白溶解：去纤苷能够增强纤溶酶的活性，加速纤维蛋白凝块的分解，进一步改善血液循环。
• 改善凝血功能障碍：通过调节凝血因子的平衡，恢复正常的凝血功能。

临床效果

多项临床试验已经验证了去纤苷在治疗HVOD方面的显著效果。与历史对照组相比，使用去纤苷的患者生存率明显提高，且不良反应较少。此外，去纤苷还能够有效缓解肝功能异常和其他相关症状，提高患者的生活质量。

用药注意事项

出血风险

去纤苷可增加体外纤溶酶的活性，从而增加造血干细胞移植（HSCT）后VOD患者的出血风险。因此，有活动性出血的患者不能使用去纤苷。医生需要密切监测患者是否有出血迹象，如果出现出血，应立即停用去纤苷，治疗潜在病因，并提供支持性护理，直至出血停止。

药物相互作用

去纤苷可能增强抗血栓/纤溶药物（如肝素或阿替普酶）的药效学活性，因此在使用去纤苷前应停止使用抗凝剂和纤溶剂，并考虑推迟使用去纤苷，直至抗凝作用减弱。同时使用去纤苷和全身抗凝或纤溶治疗（不包括用于常规维持或重新开放中心静脉线）可能增加出血的风险。

过敏反应

在接受去纤苷治疗的患者中，可能会出现过敏反应，包括皮疹、荨麻疹和血管性水肿。医生需要密切关注患者是否出现过敏反应，特别是有既往接触史的患者。如果发生严重的过敏反应，应立即停止使用去纤苷，按照标准护理治疗，并监测直至症状消退。

特殊人群用药

孕妇使用去纤苷可能会对胎儿造成伤害，因此建议在医生指导下使用。哺乳期女性由于可能发生严重的不良反应，包括母乳喂养的婴儿出血，建议患者在使用去纤苷治疗期间不建议母乳喂养。儿科患者的安全性和有效性已得到证实，但老年患者的数据尚不充分，因此需要谨慎使用。

总之，去纤苷（Defitelio）是一种有效的治疗严重肝静脉闭塞病（VOD）的药物，尤其适用于造血干细胞移植（HSCT）后的患者。了解其适应症和作用机制，以及注意用药过程中的各种风险，可以帮助医生更好地管理和治疗这一复杂的疾病。