卡普拉珠单抗（Caplacizumab）是一种由Ablynx公司开发的纳米抗体药物，专门用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。2018年，赛诺菲（Sanofi）公司收购了Ablynx，从而获得了该纳米抗体技术平台。卡普拉珠单抗于2019年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，商品名为CABLIVI，用于治疗成人aTTP。此外，该药物也于2018年9月3日获得欧盟的批准。目前，卡普拉珠单抗尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上也没有仿制药。

药物基本信息

卡普拉珠单抗通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，有效减少vWF介导的血小板粘附和消耗，从而为aTTP患者提供了一种全新的治疗选择。卡普拉珠单抗适用于治疗成人aTTP，联合血浆交换和免疫抑制治疗。与血浆交换和免疫抑制治疗联用，卡普拉珠单抗能够显著改善患者的预后，缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所用血浆的体积，为患者带来更好的治疗效果和生活质量。

适应症

卡普拉珠单抗主要适用于成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。这种罕见且严重的血液疾病会导致血小板迅速减少，形成微血栓，严重影响器官功能。卡普拉珠单抗通过阻断vWF与血小板的结合，减少了血小板的过度消耗，从而缓解病情。

主要成分

卡普拉珠单抗的主要成分是Caplacizumab，一种纳米抗体。这种药物以冻干粉的形式存在，每瓶含有11mg的卡普拉珠单抗，单剂量瓶装。卡普拉珠单抗的剂型为冻干粉注射剂，性状为白色冻干粉。

推荐剂量和时间表

卡普拉珠单抗应在开始血浆交换治疗时使用。推荐剂量如下：
- 治疗第一天：在血浆置换前至少15分钟静脉注射11mg，在第1天血浆置换完成后皮下注射11mg。
- 每日血浆置换期间的后续治疗天数：血浆置换后每日皮下注射11mg。
- 血浆置换期后治疗：11mg皮下注射，每日一次，持续30天，自最后一次每日血浆置换后。如果在初始治疗过程后，持续潜在疾病的迹象（如抑制ADAMTS13活性水平）仍然存在，则治疗可延长最多28天。

用药注意事项

卡普拉珠单抗的使用需谨慎，特别是在有潜在凝血疾病的患者中。以下是使用卡普拉珠单抗时需要注意的一些事项。

出血风险

卡普拉珠单抗增加出血的风险。有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者出血风险增加。卡普拉珠单抗与影响止血和凝血的药物同时使用也会增加出血风险。因此，避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用卡普拉珠单抗。如果发生临床显著出血，应中断卡普拉珠单抗的使用。如有需要，可给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。手术出血风险消除后，卡普拉珠单抗恢复，密切监测出血迹象。

特殊人群用药

孕妇使用卡普拉珠单抗有潜在的母亲和胎儿出血的风险。哺乳期女性应权衡母乳喂养的发育和健康益处与母亲对卡普拉珠单抗的临床需要以及卡普拉珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响。卡普拉珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。严重肝功能损害患者使用卡普拉珠单抗需要密切监测出血风险。

不良反应

最常见的不良反应是鼻出血、头痛和牙龈出血（发生率15%）。若出现严重的副作用，如骨髓抑制、肝功能损害、胰腺炎等，应立即停药或根据医生指导调整剂量。对于出现过敏反应的患者，应立即停药，并给予抗过敏治疗。

卡普拉珠单抗是一种有效的治疗aTTP的药物，但其使用需严格遵循医嘱，特别是在出血风险较高的情况下。患者应定期进行医学检查，以确保药物的安全性和有效性。