曲非肽（Daybue）是一种新型的口服药物，主要用于治疗 Rett 综合征。Rett 综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女孩，其症状包括语言和运动技能的丧失、呼吸问题、癫痫发作等。本文将详细介绍曲非肽的作用与功效、用法用量、副作用以及注意事项。

曲非肽（Daybue）的作用与功效

作用机制

曲非肽（Daybue）的主要成分是 trofinetide，这是一种合成的胰岛素样生长因子-1（IGF-1）类似物。IGF-1 是一种重要的生长因子，对大脑的发育和功能具有关键作用。曲非肽通过模拟 IGF-1 的作用，改善神经元之间的连接和通信，从而缓解 Rett 综合征的症状。

主要功效

曲非肽（Daybue）在临床试验中显示出显著的疗效，能够改善 Rett 综合征患者的多项核心症状。具体功效包括：

• 提高语言和交流能力
• 改善运动技能和协调性
• 减少癫痫发作频率
• 缓解行为问题，如焦虑和情绪波动

这些功效使得曲非肽成为治疗 Rett 综合征的重要药物选择。

曲非肽（Daybue）的用法用量及注意事项

用法用量

曲非肽（Daybue）的具体用法和剂量应由专业医生根据患者的具体情况决定。一般情况下，曲非肽每日早晚两次口服，剂量根据患者的体重进行调整。药物可以随餐或空腹服用，不影响药效。对于无法吞咽的患者，可以通过胃造口管或胃空肠管给药。

药物相互作用

曲非肽（Daybue）是一种弱 CYP3A4 抑制剂，与其他药物合用时需注意以下几点：

• 避免与强效 CYP3A4/5 诱导剂（如利福平、卡马西平、苯妥英等）合用，以免降低曲非肽的药效。
• 避免与有机阴离子转运多肽 1B1 和 1B3 底物（如环孢素、辛伐他汀等）合用，以免引起严重毒性反应。

在使用曲非肽期间，应定期监测患者的肾功能，尤其是老年患者和肾功能受损的患者。

副作用及处理

曲非肽（Daybue）最常见的副作用包括腹泻和呕吐，发生率超过 10%。如果出现严重腹泻或疑似脱水，应立即通知医护人员，并考虑开始止泻治疗。同时，监测患者的水合状态，必要时补充水分。如果出现明显的体重减轻，应减少剂量或暂停治疗。

特殊人群用药

曲非肽（Daybue）在特殊人群中的使用需特别注意：

• 孕妇：目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据，建议孕妇在医生指导下谨慎使用。
• 哺乳期妇女：尚无关于母乳中是否存在曲非肽及其代谢物的信息，建议哺乳期妇女在使用前咨询医生。
• 儿童：曲非肽的安全性和有效性已在 2 岁及以上的儿童患者中得到验证，2 岁以下儿童的使用安全性尚未确定。
• 老年人：老年人的肾功能更容易下降，建议在使用曲非肽时监测肾功能。
• 肾功能损害患者：中度或重度肾功能损害的患者不建议使用曲非肽。

曲非肽（Daybue）的使用需要严格遵循医嘱，定期监测患者的各项指标，以确保治疗的安全性和有效性。