曲非肽（Daybue）是一种用于治疗雷特综合征（Rett Syndrome）的药物。雷特综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女性，特征包括运动技能退化、智力障碍和语言能力丧失。曲非肽作为一种口服溶液，可以改善患者的症状，提高生活质量。本文将详细介绍曲非肽的基本信息、用法用量、适应症、不良反应及注意事项。

曲非肽基本信息

别称和规格

曲非肽的中文名称为曲非肽，英文名称为Daybue，其他别称包括trofinetide和曲非奈肽。该药物由美国阿卡迪亚公司生产，规格为200mg/ml，价格大约为31050美元一瓶。目前，曲非肽尚未在中国上市，也未进入中国医保，市面上没有仿制药。

适应症和作用机制

曲非肽适用于治疗雷特综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。该药物通过调节胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R），改善神经发育障碍的症状。具体来说，曲非肽可以减轻患者的运动障碍、行为问题和认知障碍，从而提高他们的生活质量。

剂型和性状

曲非肽是一种口服溶液剂，每毫升含200mg曲非奈肽。该溶液呈粉红色到红色，具有草莓味。这种独特的味道有助于提高患者的服药依从性，特别是对于儿童患者。

用药注意事项

推荐剂量和给药方式

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非肽。具体剂量应咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起服用。给药方式可以是口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠（GJ）管给药时必须使用G端口。应使用校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽并提供规定剂量。家庭用量杯不适合作为测量工具。

不良反应及应对措施

曲非肽最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些反应发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，比安慰剂组高出2%。建议患者在开始服用曲非肽之前停用泻药。如果出现腹泻，患者应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非肽。同时，监测患者体重，如果出现明显的体重减轻，应减少剂量，中断治疗或停服曲非肽。

特殊人群用药

对于孕妇，目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据。哺乳期妇女应考虑母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处，以及母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的潜在不良影响。2岁及以上的儿科患者的安全性和有效性已得到证实，但2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。老年人的肾功能更容易出现下降，如果给老年人服用曲非肽，需要监测老年人的肾功能。中度或重度肾功能损害者不建议服用曲非肽。

通过了解曲非肽的基本信息和用药注意事项，患者和医护人员可以更好地管理和控制雷特综合征的症状，提高患者的生活质量。