奥格西韦奥（OGSIVEO、nirogacestat）是由美国SpringWorks Therapeutics公司研发的一款针对进行性硬纤维细胞的全身治疗药物，于2023年5月19日成功上市。该药物适用于需要全身治疗的进行性硬纤维细胞成年患者，主要成分是尼罗格列酮。以下是奥格西韦奥的作用与功效、用法用量、副作用及注意事项的详细介绍。

作用与功效

主要成分

奥格西韦奥的主要成分是尼罗格列酮，这是一种针对进行性硬纤维细胞的有效治疗药物。尼罗格列酮通过抑制特定的酶活性，减少异常纤维组织的生成，从而减缓疾病的进展。

适用人群

奥格西韦奥适用于需要全身治疗的进行性硬纤维细胞成年患者。这种疾病通常表现为皮肤和内脏器官的纤维化，严重影响患者的生活质量和生存率。奥格西韦奥的使用可以有效延缓病情恶化，改善患者的生活质量。

治疗效果

多项临床研究表明，奥格西韦奥在减少肿瘤体积、控制疾病进展方面表现出显著的效果。患者在接受治疗后，不仅症状得到缓解，而且生存期也有所延长。因此，奥格西韦奥被认为是目前治疗进行性硬纤维细胞的重要药物之一。

用法用量

推荐剂量

奥格西韦奥的推荐剂量为150mg，每日口服两次，直至疾病恶化或出现不可接受的毒性。每150mg剂量的奥格西韦奥由三片50mg的片剂或一片150mg的片剂组成。患者可以饭前或饭后服用，但需整片吞服，吞服前不要弄碎、压碎或咀嚼。如果患者呕吐或漏服一剂，应在预定时间服用下一剂。

剂量调整

在出现严重不良反应、危及生命的不良反应或持续不可耐受的2级不良事件时，应暂停用药，直至缓解至≤1级或基线。仅在考虑潜在益处和不良反应复发的可能性后，以每天两次100mg的剂量重新开始。如果在减少剂量后再次出现严重或危及生命的不良反应，应永久停用奥格西韦奥。

特殊人群用药

孕妇服用奥格西韦奥可能会导致胎儿损伤或流产，需告知孕妇对胎儿的潜在风险。哺乳期妇女在接受奥格西韦奥治疗期间以及最后一次给药后1周内不要进行母乳喂养。有生殖潜力的女性和男性在接受奥格西韦奥治疗期间以及最后一次给药后1周内使用有效的避孕措施。儿科患者的使用安全性和有效性尚未确定，老年人的使用情况也需进一步研究。

副作用

常见副作用

奥格西韦奥最常见的不良反应包括腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。这些副作用通常在治疗初期出现，随着时间的推移可能会逐渐减轻。

严重副作用

严重的不良反应包括肝中毒、非黑色素细胞皮肤疾病、电解质异常和胚胎-胎儿毒性。其中，肝中毒表现为ALT或AST升高，非黑色素细胞皮肤疾病可能表现为新的皮肤病变，电解质异常则可能影响磷酸盐和钾水平。这些严重副作用需要密切监测，并根据医生的建议及时调整治疗方案。

监测与管理

为了确保患者的安全，医生会定期监测肝功能、电解质水平和皮肤状况。一旦发现异常，应及时采取相应的管理措施，如使用止泻药、补充电解质、调整剂量等。对于严重不良反应，可能需要暂停或永久停用奥格西韦奥。

用药注意事项

腹泻管理

接受奥格西韦奥治疗的患者可能会出现腹泻，有时可能会比较严重。医生会监测患者的腹泻情况，并使用止泻药进行管理。患者应遵循医生的建议，及时报告任何严重的腹泻症状。

卵巢毒性监测

女性患者在接受奥格西韦奥治疗期间，其生殖功能和生育能力可能受损。医生会监测患者的月经周期规律性和激素水平的变化，及时发现和处理卵巢毒性。建议患者在治疗期间使用有效的避孕措施，以避免对胎儿的潜在风险。

肝功能监测

奥格西韦奥可能导致肝中毒，表现为ALT或AST升高。医生会定期监测患者的肝功能指标，如发现异常，应及时调整治疗方案。患者应避免饮酒和其他可能加重肝负担的行为。

皮肤健康维护

奥格西韦奥可能引起新的非黑色素细胞皮肤疾病。患者在接受治疗前和治疗期间应进行常规的皮肤病学评估，注意皮肤的变化。如有新的皮肤病变，应及时就医。

电解质平衡

奥格西韦奥可能导致电解质异常，特别是磷酸盐和钾水平的变化。医生会定期监测患者的电解质水平，并根据需要进行补充。患者应注意饮食均衡，避免低钾食物的摄入。

日常注意事项

生活方式调整

患者在接受奥格西韦奥治疗期间，应注意保持健康的生活方式。适量的运动有助于提高身体免疫力，减少不良反应的发生。同时，保持良好的睡眠质量和饮食习惯也是非常重要的。

心理支持

长期的治疗过程可能会对患者的心理造成压力。建议患者寻求家人和朋友的支持，必要时可咨询专业的心理咨询师。积极的心态有助于更好地应对疾病和治疗。

定期复查

患者应定期到医院进行复查，监测病情的变化和药物的疗效。定期复查不仅可以及时发现问题，还可以调整治疗方案，确保治疗效果的最大化。

结语

奥格西韦奥是一种针对进行性硬纤维细胞的有效治疗药物，通过抑制特定酶活性，减少异常纤维组织的生成，延缓疾病的进展。患者在使用过程中应注意遵循医生的建议，合理调整剂量，密切监测副作用，保持健康的生活方式，以达到最佳的治疗效果。