去纤苷（Defibrotide）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来被广泛应用于预防和治疗造血干细胞移植（HSCT）后的肝小静脉闭塞病（HVOD）。这种药物通过多种机制发挥作用，包括调节内皮细胞功能、减轻炎症损伤、促进纤溶活性以及抑制血小板聚集，从而有效缓解HVOD的症状并提高患者的生存率。

去纤苷的基本信息

药物概述

去纤苷是由爱尔兰生物制药公司Jazz Pharmaceuticals生产的原研药，其英文名称为Defibrotide。该药物于2013年10月18日获得欧洲药品管理局（EMA）的批准，用于治疗特定条件下的肝小静脉闭塞病。2016年3月30日，去纤苷再次获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，商品名为Defitelio，用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD。

作用机制

去纤苷通过多种机制发挥其治疗效果。首先，它能够稳定并保护内皮细胞，防止其受损。其次，去纤苷具有抑制血栓形成的作用，减少血栓对血管的进一步损害。此外，该药物还能促进纤维蛋白溶解，改善凝血功能障碍，修复血管壁损伤，从而缓解HVOD的症状。临床试验结果显示，与历史对照相比，去纤苷显著提高了HVOD患者的生存率，且耐受性良好。

给药方法和剂量

去纤苷的推荐剂量为6.25 mg/kg，每6小时给予一次，每次输注时间为2小时。治疗的最低持续时间为21天。如果21天后VOD的体征和症状仍未解决，应继续治疗直至症状消失。在输注前，去纤苷必须用5%葡萄糖注射液或0.9%氯化钠注射液稀释至浓度为4 mg/mL至20 mg/mL。稀释后的溶液应在2小时内给药，室温下保存不超过4小时，冷藏条件下保存不超过24小时。

用药注意事项

常见不良反应

去纤苷最常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血，这些不良反应的发生率均超过10%。患者在使用去纤苷期间应密切监测自身身体反应，并及时向医生报告任何不适症状。医生会根据患者的反应调整治疗方案，以减少不良反应的发生。

特殊人群用药

对于儿童患者，去纤苷的推荐剂量与成人相同，即6.25 mg/kg，每6小时一次。然而，儿童患者的治疗方案应由专业的儿科医生根据具体情况进行调整。对于肾功能不全或肝功能不全的患者，医生应谨慎评估药物的剂量和给药频率，以避免药物在体内蓄积导致毒性反应。

注意事项

去纤苷在使用过程中需要注意以下几点：首先，药物小瓶不含抗菌防腐剂，仅供单个患者使用，部分用过的小瓶应丢弃。其次，稀释后的去纤苷溶液应在规定时间内使用，超出时间可能会降低药物的效果。最后，患者在用药期间应避免自行调整剂量或停药，应严格遵循医生的指导进行治疗。