去纤苷（Defibrotide）是一种单链寡核苷酸混合物，适用于治疗严重的肝小静脉闭塞病（VOD），也称为肝窦阻塞综合征（SOS），伴有造血干细胞移植（HSCT）后的肾功能或肺功能障碍。该药物通过稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，改善凝血功能障碍，从而修复血管壁损伤，缓解HVOD的症状。

去纤苷的基本信息

药物名称与别称

去纤苷的中文名称为去纤苷，英文名称为Defibrotide，其他别称包括去纤苷钠、去纤维钠、Defibrotide。该药物由爱尔兰生物制药公司爵士制药（Jazz Pharmaceuticals）生产，价格约为5310美元一盒。

上市和医保信息

去纤苷于2013年10月18日获得欧洲药品管理局（EMA）批准上市，用于治疗特定条件下的肝小静脉闭塞病。2016年3月30日，去纤苷再次获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，商品名为Defitelio，用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD。目前，去纤苷尚未在中国上市，也没有进入中国医保，市面上没有仿制药。

药物疗效与安全性

临床试验结果显示，与历史对照相比，去纤苷显著提高了HVOD患者的生存率，且耐受性良好。去纤苷通过其独特的机制，能够有效改善HVOD患者的肝功能和整体预后。常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。这些不良反应的发生率较高，但在大多数情况下是可以管理的。

用药注意事项

推荐剂量与使用方法

成人和儿童患者的推荐剂量为每6小时6.25mg/kg，静脉输注2小时。剂量应基于患者的基线体重，即患者在造血干细胞移植（HSCT）准备方案前的体重。使用去纤苷至少21天，如果21天后肝静脉闭塞病（VOD）的症状和体征没有消失，则继续使用去纤苷直至VOD消失或最多60天。

制备与输注说明

去纤苷必须在输注前稀释，可用5%葡萄糖注射液（USP）或0.9%氯化钠注射液（USP）稀释至浓度为4mg/mL-20mg/mL。稀释后的溶液应在2小时内给药。在给药前后，应用5%葡萄糖注射液或0.9%氯化钠注射液冲洗静脉给药管。不要在同一静脉内同时给药去纤苷和其他静脉注射药物。

剂量调整与停药

剂量调整，包括暂时或永久停用去纤苷，应遵循医生建议。如果有活动性出血的患者不能使用去纤苷，需监测患者是否有出血迹象。如果使用去纤苷的患者出现出血，应停用去纤苷，治疗潜在病因，并提供支持性护理，直至出血停止。

特殊人群用药

孕妇使用去纤苷可能会对胎儿造成伤害，建议在医生指导下使用。哺乳期女性在使用去纤苷治疗期间不建议母乳喂养，因为可能发生严重的不良反应，包括母乳喂养的婴儿出血。去纤苷在儿科患者中的安全性和有效性已得到证实，但老年患者的数据不足，需要谨慎使用。

药物相互作用

去纤苷可能增强抗血栓/纤溶药物（如肝素或阿替普酶）的药效学活性，因此在使用去纤苷时应避免同时使用这些药物，以免增加出血风险。同时，使用去纤苷时应监测患者是否有过敏反应，特别是有既往接触史的患者。如果发生严重的过敏反应，应停止使用去纤苷，并按照标准护理治疗，直至症状消退。