司替戊醇（Stiripentol），又称为Diacomit，是一种用于治疗难治性癫痫特别是Dravet综合征相关发作的药物。该药物由法国Biocodex公司研发，2018年获得美国FDA批准上市。本文将详细介绍司替戊醇的作用与功效、用法用量、副作用以及注意事项。

作用与功效

适应症

司替戊醇主要用于治疗6个月及以上、体重7kg或以上的患者，特别是在服用氯巴占的情况下。该药物对于治疗Dravet综合征相关的疾病发作特别有效。Dravet综合征是一种严重的遗传性癫痫，通常在婴儿期发病，表现为频繁的热性惊厥和多种类型的癫痫发作。

作用机制

司替戊醇的具体作用机制尚不完全清楚，但它被认为通过多种途径发挥抗癫痫作用。它可能通过增强GABA能神经传递、抑制谷氨酸能神经传递以及调节钠通道的功能来减少癫痫发作。此外，司替戊醇还可能与其他抗癫痫药物协同作用，提高整体疗效。

临床效果

多项临床研究表明，司替戊醇与氯巴占或丙戊酸盐联合使用时，能够显著减少Dravet综合征患者的癫痫发作频率和严重程度。在某些情况下，患者的生活质量得到了明显改善。

用法用量与注意事项

用法用量

司替戊醇的剂量应根据患者的体重计算，通常分2-3次服用。初始治疗时，应采取剂量递增的方式，经3天达到50mg/(kg·天)的推荐剂量。具体剂量和服用方法应遵循医生的指导。

与其他药物的相互作用

司替戊醇与多种药物存在相互作用，尤其是与其他抗癫痫药物合用时。例如，与氯巴占合用时，氯巴占的血药浓度会增加2-3倍，去甲氯巴占的血药浓度会增加5倍。因此，医生可能会调整氯巴占的剂量。此外，司替戊醇还会抑制CYP2C19和CYP3A4酶，影响其他药物的代谢，如苯巴比妥、扑米酮、苯妥英钠、卡马西平、地西泮、乙琥胺和塞加宾等。使用这些药物时应密切监测血药浓度，必要时进行剂量调整。

副作用与不良反应

司替戊醇的常见副作用包括食欲缺乏、体重减轻、精神障碍、失眠、嗜睡、共济失调和肌张力障碍。较为常见的不良反应有中性粒细胞减少、易怒、行为障碍、睡眠障碍、运动功能亢进、恶心、呕吐和γ-GT升高。少数患者可能会出现复视、光敏性皮炎、皮疹、皮肤过敏、荨麻疹和疲劳。罕见的不良反应包括肝功能检查异常。

特殊人群用药

对于6个月以下或体重小于7kg的儿科患者，司替戊醇的安全性和有效性尚未得到充分验证，因此不推荐使用。孕妇和哺乳期妇女使用司替戊醇的风险和益处尚未完全明确，应在医生指导下权衡利弊。年龄≥65岁的患者使用司替戊醇时，应特别注意肝肾功能异常的风险。肝功能或肾功能不全的患者不推荐使用司替戊醇。

存储与有效期

司替戊醇应储存在20°C至25°C的干燥处，允许的温度范围为15°C至30°C。保存在原包装中，避免阳光直射。药物的有效期为24个月。

通过详细了解司替戊醇的作用与功效、用法用量、副作用以及注意事项，患者和医疗专业人员可以更好地管理和使用这一重要药物，为患有Dravet综合征的患者带来更多的希望和改善。