恩西地平（Enasidenib）是一种针对特定类型白血病的靶向性药物，主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变的急性髓系白血病（AML）患者。恩西地平通过特异性地抑制IDH2突变体的活性，阻断白血病细胞代谢途径中的异常改变，从而发挥其治疗作用。本文将详细介绍恩西地平的作用机制、适应症、疗效以及用药注意事项。

恩西地平的作用与功效

作用机制

恩西地平的主要作用机制在于其对异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）的抑制。IDH2突变在某些类型的急性髓系白血病（AML）中非常常见，这种突变会导致细胞代谢途径的异常，促进白血病细胞的增殖和生存。恩西地平通过特异性地结合并抑制这些突变的IDH2酶，阻止了异常代谢产物的生成，进而诱导白血病细胞分化和凋亡。

适应症

恩西地平主要用于治疗经FDA批准的检测确认为IDH2突变阳性的成人急性髓系白血病（AML）患者。这类患者通常已经接受过至少一次化疗或其他治疗方案，但未能取得满意的效果。恩西地平的出现为这部分患者提供了新的治疗选择，显著提高了他们的生存率和生活质量。

疗效

多项临床研究表明，恩西地平在治疗IDH2突变阳性AML患者方面表现出显著的疗效。在一项关键的III期临床试验中，接受恩西地平治疗的患者中有约23%实现了完全缓解，即白血病细胞完全消失且骨髓功能恢复正常。此外，患者的总体生存期也显著延长，许多患者在治疗后能够维持较长时间的病情稳定。这些数据表明，恩西地平在治疗特定类型的AML方面具有重要的临床价值。

用药注意事项

剂量和用法

恩西地平的推荐剂量为100mg，每日口服一次，可与食物同服或空腹服用。患者应严格按照医嘱使用，不要自行增减剂量或停药。如果在服用过程中出现呕吐、漏服或未在正常时间服用，应在同一天尽快补服，并在第二天恢复正常用药计划。

药物相互作用

恩西地平与其他药物的相互作用需特别注意。例如，恩西地平可能增加CYP1A2和CYP2C19底物药物的全身暴露量，增加药物不良反应的风险。因此，应避免与这些药物同时使用，除非处方信息中另有建议。同时，恩西地平可能降低CYP3A底物药物的全身暴露量，影响药效，因此也不宜与这些药物合用。此外，恩西地平还可能影响P-gp底物、OATP1B1、OATP1B3和BCRP底物的全身暴露量，需根据各自处方信息调整剂量。

存储条件

恩西地平应储存在干燥、通风良好的地方，避免受潮。湿度的变化可能对药物的稳定性产生负面影响。此外，药物应远离阳光直射，避免光照对其稳定性的影响。恩西地平应放在原装容器中，密封保存，不要与其他药物混合或转移，以避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应及时联系医生或药剂师获取进一步指导。