司美替尼（selumetinib）是一种用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的药物，商品名为科赛优。本文将详细介绍司美替尼的作用与功效、用法用量、副作用及注意事项，以帮助患者更好地理解和使用该药物。

司美替尼的作用与功效

适应症

司美替尼适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者的治疗。这种疾病会导致患者出现多个神经纤维瘤，严重影响生活质量。司美替尼通过抑制MEK1和MEK2蛋白，减缓或阻止肿瘤的生长和扩散。

主要成分

司美替尼的主要成分是司美替尼硫酸盐。该药物以胶囊形式提供，有10mg和25mg两种规格。10mg的胶囊为白色、不透明、硬胶囊，带状并用黑色墨水标记“SEL10”；25mg的胶囊为蓝色、不透明、硬胶囊，带状并用黑色墨水标记“SEL25”。

用法用量

司美替尼的推荐剂量为每次25mg/m²，每日口服两次（约每12小时1次）。具体剂量应根据患者的体表面积进行个体化计算，并四舍五入至最接近的5mg或10mg剂量。单次最高剂量为50mg。可合并使用不同规格的胶囊以达到所需剂量。

用药注意事项

胃肠毒性

在接受司美替尼治疗的成年患者中，曾报告严重的胃肠道毒性反应，包括穿孔、结肠炎、肠梗阻和肠梗阻。建议患者在首次出现未形成的稀便后立即开始服用抗腹泻药物（如洛哌丁胺），并在腹泻期间增加液体摄入量。根据不良反应的严重程度，可能需要暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。

皮肤毒性

司美替尼还可能导致严重的皮肤毒性，包括手掌-足底红细胞感觉异常综合征。建议患者在治疗期间定期监测皮肤状况，特别是在出现严重皮疹时。根据不良反应的严重程度，可能需要暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。

肌酐磷酸激酶升高

在接受司美替尼治疗的成人患者中，曾报告横纹肌溶解。建议在开始治疗前和治疗期间定期监测血清CPK。如果CPK升高，应评估患者是否患有横纹肌溶解症或其他原因。根据不良反应的严重程度，可能需要暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。

维生素E水平和出血风险增加

司美替尼本身含有维生素E，与其他增加维生素E水平的药物或营养补充剂同时使用时，可能会导致维生素E摄入过量，增加出血风险。患者在使用司美替尼期间应密切关注维生素E的摄入量，并在必要时调整或避免使用其他含维生素E的药物或补充剂。

特殊人群用药

孕妇服用司美替尼可能会对胎儿造成伤害，因此建议有生殖潜力的女性在使用司美替尼治疗期间和最后一次服药后1周内使用有效避孕措施。同样，有生殖潜力的女性伴侣的男性患者也应在治疗期间和最后一次给药后1周内使用有效避孕措施。哺乳期妇女在使用司美替尼期间和最后一次剂量后1周内不应母乳喂养。

药物相互作用

司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂或氟康唑药物联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，增加不良反应的风险。与强或中等CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，减弱疗效。因此，应避免患者同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要调整司美替尼的剂量。

贮存方法

司美替尼应放在原装容器中，密封保存，避免暴露在极端高温或低温环境中。选择干燥、通风良好的地方存放，防止药物受潮。储存时应避免在潮湿和干燥的环境中切换，保持产品的质量。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。