瑞司美替罗（Resmetirom），商品名为Rezdiffra，是全球首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，原称NASH）的靶向药物。它于2024年3月15日获批，标志着非酒精性脂肪性肝病治疗正式迈入精准药理干预新阶段。该药为口服小分子化合物，特异性激活肝脏甲状腺激素受体β（THR-β），在调控脂质代谢、抑制炎症反应及逆转肝纤维化方面展现出明确生物学效应，适用于经活检证实为F2–F3期肝纤维化、且无肝硬化的成年患者。

Resmetirom(瑞司美替罗)是什么药,多少钱

作为由美国Madrigal Pharmaceuticals自主研发的创新药，瑞司美替罗化学结构明确（CAS号：920509-32-6），属高选择性THR-β激动剂，对肝脏组织具有高度靶向性，显著降低THR-α介导的心脏不良风险。其核心作用机制包括促进肝细胞内脂肪酸氧化、减少甘油三酯与LDL-C合成、下调促纤维化因子如TIMP-1和羟基脯氨酸水平，从而实现“减脂—抗炎—抗纤”三重获益。

适应症与临床价值

瑞司美替罗获批用于中度至晚期肝纤维化（F2–F3期）的非肝硬化MASH成人患者，禁用于失代偿性肝硬化、Child-Pugh C级重度肝功能损害、妊娠及哺乳期女性。关键III期MAESTRO-NASH研究显示：治疗52周后，100 mg组MASH缓解率达30%（安慰剂10%），纤维化改善率达26%（安慰剂14%）；中位随访96周时，约15%的100 mg组患者实现F3→F1纤维化逆转，远超安慰剂组的5%。

规格与价格

目前市售仿制药版本由老挝卢修斯（Lucis）生产，提供三种规格：60 mg×30片售价1215美元，80 mg×30片售价1485美元，100 mg×30片售价1755美元。需注意，该药尚未在中国大陆上市，亦未纳入国家医保目录，国内患者暂无法通过常规医疗机构处方获取。

研发地位与市场意义

瑞司美替罗是MASH领域首个完成确证性III期并获FDA加速批准的靶向药物，打破该病十余年无药可治的局面。据预测，全球MASH治疗药物市场将于2030年达322亿美元，瑞司美替罗凭借明确疗效与良好安全性，已成为该赛道的标杆性产品。

用药注意事项

瑞司美替罗虽具突破性疗效，但必须在专业医师指导下规范使用，严格遵循剂量策略与风险监测要求，以保障治疗安全与长期获益。

个体化剂量方案

推荐起始剂量依据体重设定：体重＜100 kg者每日一次口服80 mg；≥100 kg者每日一次口服100 mg。轻度肝功能不全（Child-Pugh A级）无需调整剂量；中重度（B/C级）则属禁忌。服药可空腹或随餐，不受进食影响。

药物相互作用管理

禁止与强效CYP2C8抑制剂（如吉非贝齐）联用；若合用中效抑制剂（如氯吡格雷），需下调剂量至60 mg（＜100 kg）或80 mg（≥100 kg）。与OATP1B1/1B3抑制剂（如环孢菌素）联用可能升高血药浓度，须谨慎评估。联用他汀类药物时，应限制其剂量，并密切监测肌酸激酶与肝酶变化。

安全性监测要点

常见不良反应包括腹泻（30%–35%）、恶心（15%–20%）、瘙痒及皮疹；严重不良事件发生率与安慰剂相当（约5%），无药物相关肝衰竭或死亡报告。治疗期间须每2–4周复查ALT、AST、总胆红素及血脂，每6个月行MRI-PDFF或Pro-C3等无创纤维化评估；出现右上腹痛或发热时，须立即行胆囊超声排查胆石症；过敏反应（如血管性水肿）发生率＜1%，一旦出现须即刻停药并启用肾上腺素救治。