莫洛替尼（Momelotinib），商品名为Ojjaara，是由葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline）研发的一种激酶抑制剂，专门用于治疗患有某些类型骨髓纤维化（Myelofibrosis, MF）且伴有贫血症的成人患者。2023年9月，该药物获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为首个也是唯一一个专门针对这一适应症的治疗药物。

药物信息

适应症

莫洛替尼适用于治疗患有原发性或继发性骨髓纤维化（MF）且伴有贫血症的成人患者。这些患者通常表现出脾肿大、疲劳等症状，且对其他治疗方法反应不佳。莫洛替尼通过抑制特定的激酶信号通路，减轻症状并改善患者的生活质量。

主要成分

莫洛替尼的主要活性成分是Momelotinib。该药物以片剂形式提供，常见的规格有100mg、150mg和200mg。片剂的形状和颜色如下：

• 100mg圆形片剂 - 棕色，一面有下划线“M”，另一面有下划线“100”。
• 150mg三角形片剂 - 棕色，一面有带下划线的“M”，另一面有“150”。
• 200mg胶囊状片剂 - 棕色，一侧有下划线“M”，另一侧有下划线“200”。

用法用量

莫洛替尼的推荐剂量为200mg，每日口服一次。该药物可以在没有食物的情况下服用，但建议在固定时间服用以保持药物浓度的稳定。莫洛替尼片剂应整个吞服，不要切、压碎或咀嚼药片。如果错过了一剂，应在第二天按时服用下一剂预定剂量，不要补服漏掉的剂量。

用药注意事项

实验室安全监察

在开始使用莫洛替尼治疗之前，患者需要进行一系列血液检查，包括全血细胞计数（CBC）和肝功能检查。这些检查应在治疗期间定期进行，以监测药物的疗效和安全性。如果发现任何异常，应及时与医生沟通并调整治疗方案。

肝损伤的剂量调整

对于严重肝功能损害的患者（Child-Pugh Class C），推荐的起始剂量为150mg，每日一次口服。轻度或中度肝功能损害的患者不建议调整剂量。医生会根据患者的具体情况决定是否需要调整剂量。

不良反应的剂量调整

如果患者无法耐受每日一次100mg的剂量，应停用莫洛替尼。常见的不良反应包括血小板减少、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心。如果出现严重的不良反应，应立即就医并调整治疗方案。

特殊人群用药

孕妇：关于孕妇使用莫洛替尼的数据不足，无法确定是否存在与药物相关的重大出生缺陷或流产风险。因此，莫洛替尼应仅在对母亲的预期益处超过对胎儿的潜在风险的情况下在怀孕期间使用。

哺乳期妇女：目前尚不清楚莫洛替尼是否在人乳中排泄。为了安全起见，患者在使用莫洛替尼治疗期间以及最后一次给药后至少1周内，不应进行母乳喂养。

感染风险

在接受莫洛替尼治疗的患者中，约13%的患者发生了严重（包括致命）感染，其中38%的患者出现了不同程度的感染。因此，医生会在开始治疗前评估患者的感染风险，并在治疗期间密切监测感染体征和症状。如果患者出现感染症状，应立即就医并开始适当的治疗。

血小板减少症和中性粒细胞减少症

莫洛替尼可引起血小板减少和中性粒细胞减少。在接受治疗的患者中，20%的患者出现新的或加重的血小板减少症，血小板计数低于50×10⁹/L。8%的患者基线血小板计数低于50×10⁹/L。医生会根据患者的具体情况调整治疗方案。

肝毒性

对于出现无法控制的急性和慢性肝病的患者，应延迟开始治疗，直到明确的病因得到调查并按临床指示进行治疗。在治疗期间的前6个月内，每月监测患者的肝功能，之后根据临床指示定期监测。医生会根据肝功能损害的程度调整治疗方案。

主要不良心血管事件（MACE）

在开始或继续使用莫洛替尼治疗之前，医生会评估患者的心血管风险，特别是对于当前或过去吸烟的患者以及具有其他心血管危险因素的患者。医生会告知患者严重心血管事件的症状以及发生时应采取的措施。

莫洛替尼是一种重要的治疗药物，适用于特定类型的骨髓纤维化患者。在使用过程中，患者应严格遵循医生的指导，定期进行必要的检查，以确保治疗的安全性和有效性。