司美替尼（Selumetinib）是一种抗肿瘤药，属于丝裂原活化细胞外信号调节激酶（MEK）1和MEK2的抑制剂。它主要用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。司美替尼通过抑制MEK1和MEK2的活性，从而阻止肿瘤细胞的增殖和生长，帮助控制病情并改善患者的不适症状。

司美替尼的基本信息

药物成分与剂型

司美替尼的主要成分是司美替尼硫酸盐，其剂型为胶囊剂。10mg规格的胶囊为白色、不透明、硬胶囊，带状并用黑色墨水标记“SEL10”。25mg规格的胶囊为蓝色、不透明、硬胶囊，带状并用黑色墨水标记“SEL25”。

生产厂家与规格价格

司美替尼由英国阿斯利康研发，目前在全球多个市场上市。在中国，司美替尼已进入医保，市面上有多款仿制药可供选择。老挝卢修斯生产的司美替尼规格为10mg*60片，参考价格约为259美元一盒；规格为25mg*60片，参考价格约为500美元一盒。阿斯利康生产的司美替尼规格为10mg*60粒，参考价格大约在1533美元至3091美元之间。

适应症与用法用量

司美替尼适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者的治疗。推荐剂量为25mg/m²，每日口服两次（约每12小时一次）。根据体表面积对给药剂量进行个体化计算，并四舍五入至最接近的5mg或10mg剂量（单次最高剂量为50mg）。只要观察到临床获益，便可持续使用本品治疗，直至丛状神经纤维瘤（PN）进展或出现不可耐受的毒性。

用药注意事项

药物相互作用

司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂（如氟康唑）联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，从而增加不良反应的风险。应避免患者同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量。相反，司美替尼与强或中等CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致疗效减弱。

特殊人群用药

司美替尼在18岁以上患者的数据有限，不适用于接受本品作为初始治疗的成人患者。儿童患者是否可继续治疗至18岁以上应基于医生对个体患者的获益和风险的评估。此外，司美替尼本身含有维生素E，当与其他增加维生素E水平的药物或营养补充剂同时使用时，可能会导致维生素E摄入过量，增加出血的风险。患者在使用司美替尼期间，应密切关注维生素E的摄入量，并在必要时调整或避免使用其他含维生素E的药物或补充剂。

不良反应与处理

司美替尼最常见的不良反应（≥40%）包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。如果出现严重的不良反应，应根据不良反应的严重程度，暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。例如，如果患者出现严重的胃肠道毒性反应，如穿孔、结肠炎、肠梗阻和肠梗阻，应立即停止用药并寻求医疗帮助。

储存与有效期

司美替尼应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。司美替尼的有效期为24个月。储存条件应控制在25°C（77°F），允许偏差在15°C至30°C（59°F至86°F）之间。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。