阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme, dornase alfa）是一种用于治疗囊性纤维化（Cystic Fibrosis, CF）的创新药物。它通过降低黏稠黏液的积聚，显著改善了患者的呼吸功能，并有效减轻了与囊性纤维化相关的症状。本文将详细介绍阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的适应症、用法用量、注意事项等内容，帮助患者更好地了解和使用这一重要药物。

药物基本信息

适应症

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂适用于与标准疗法联合治疗儿童和成人肺囊性纤维化（CF）患者，以改善肺功能。具体来说：

• 在用力肺活量（FVC）大于预测值 40% 的 CF 患者中，每天使用阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂可以显著降低需要肠外抗生素的呼吸道感染的风险。
• 该药物通过分解黏液中的 DNA，减少黏液的黏稠度，从而改善患者的呼吸功能和生活质量。

用法用量

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的推荐剂量为 2.5mg（单剂量安瓿），每日一次。具体的使用方法如下：

• 雾化器的选择：需通过与空气压缩机连接的喷射雾化器或振动筛孔雾化器管理阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂。推荐使用的喷射喷雾器或振动筛孔雾化器请参见药物说明书中的表 1。
• 使用步骤：
  1. 使用前，用肥皂和水彻底洗手，并清洁一个平坦的桌面。
  2. 检查安瓿是否有泄漏，如有漏液则丢弃该样品。
  3. 打开安瓿，将药物倒入雾化器中。
  4. 连接雾化器与空气压缩机，开始吸入治疗。
  5. 治疗结束后，按照制造商的说明书清洁和消毒雾化器。

药物成分与剂型

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的主要成分是 dornase alfa，剂型为吸入溶液。每支单剂量安瓿含有 2.5mg dornase alfa，溶于 2.5mL 无菌水中，形成透明无色的溶液。

用药注意事项

药物检查与使用

在使用阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂前，应进行以下检查和操作：

• 检查安瓿：每个样品在使用前应挤压，以检查是否有泄漏。如果溶液混浊或变色，丢弃样品。一旦打开，整个安瓿必须使用或丢弃。
• 避免混合使用：请勿将阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂与雾化器中的其他药物稀释或混合。这可能导致药物的不良理化和/或功能变化。

不良反应

在 CF 患者的临床试验中，最常见的不良反应（发生在≥3%的接受阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂治疗的患者中）包括：

• 声音改变
• 咽炎
• 皮疹
• 喉炎
• 胸痛
• 结膜炎
• 鼻炎
• FVC 下降≥10%
• 发烧
• 呼吸困难

如果出现严重的不良反应，应立即停药并咨询医生。

特殊人群用药

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂在不同人群中的使用情况如下：

• 孕妇：没有证据表明阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂会对胎儿造成伤害。
• 哺乳期女性：目前尚不清楚阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂是否存在于人乳中。
• 儿童：阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂联合标准治疗囊性纤维化的安全性和有效性已在儿科患者中得到证实。
• 老年人：囊性纤维化的患者主要为儿童和年轻人，因此目前在阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的临床研究中，没有足够数量的 65 岁或以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。

日常注意事项

药物存储

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的存储方法如下：

• 冷藏保存：将样品在 2°C 至 8°C 的冷藏温度下保存，并保存在其保护箔中，以防止光和热。
• 开封后的处理：一旦保护箔袋打开，未使用的样品必须在保护箔袋中冷藏，以防止光和热。
• 有效期：请勿使用超过有效期的药品。
• 运输注意事项：在运输过程中，保持样品在其保护箔袋冷藏，以防止光和热。如果样品暴露在室温下（22°C 至 28°C）超过 60 小时，请勿使用。

药物相互作用

现有数据表明，阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂与临床上重要的药物并没有明显的药物相互作用。然而，为了安全起见，患者在使用该药物期间应告知医生所有正在使用的其他药物。

价格与医保信息

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的规格为 2.5mg/2.5mL * 30 支装，价格约为 1350 美元一盒。该药物尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。

通过以上详细介绍，希望患者能够更好地了解阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的使用方法和注意事项，从而更安全有效地使用这一药物，改善生活质量。