普拉替尼（Pralsetinib）是一种新型的口服靶向药物，已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗携带RET基因变异的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌患者。该药物通过靶向RET受体酪氨酸激酶，有效抑制肿瘤生长。本文将详细介绍普拉替尼的适应症、用法用量、不良反应以及存储条件等内容。

普拉替尼的基本信息

药物简介

普拉替尼（Pralsetinib），商品名为普吉华，是由美国安进公司（Amgen）研发的一种靶向治疗药物。该药物于2020年9月4日获得美国FDA的批准，2021年3月24日在中国获批上市。普拉替尼主要用于治疗存在RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，以及需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌患者。

药物规格与价格

普拉替尼的原研药规格为100mg*120粒，一盒的价格约为2384美元，裸瓶价格约为2028美元。市场上还有多款仿制药，例如老挝卢修斯生产的仿制药，规格同样为100mg*120粒，一盒的价格约为617美元。患者可以通过医院、药房或正规的医疗服务机构获得该药物。

适应症与靶点

普拉替尼主要适用于以下几种情况：

• 经FDA批准的检测确认存在RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。
• 需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌。

普拉替尼的作用靶点为RET受体酪氨酸激酶，通过抑制该激酶的活性，阻止肿瘤细胞的生长和扩散。

用药注意事项

用法用量

普拉替尼的推荐剂量为400mg，每日一次，空腹服用。具体服用时间应在饭前至少2小时或饭后至少1小时。患者应持续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。若患者错过一剂药物，应在当天尽快补服，但若接近下次服药时间，则无需追加剂量。若在服药后出现呕吐，也无需追加剂量，按原计划继续服用下一剂。

药物相互作用

普拉替尼与其他药物可能存在相互作用，需要注意以下几点：

• 与强效或中度CYP3A诱导剂联合使用可能会降低普拉替尼的疗效。应避免与这些药物同时使用，如不可避免，则需增加普拉替尼的剂量。
• 与强效或中度CYP3A抑制剂和/或P-gp抑制剂联合使用可能会增加普拉替尼的暴露量，从而增加不良反应的风险。应避免与这些药物同时使用，如不可避免，则需减少普拉替尼的剂量。

不良反应与处理

普拉替尼常见的不良反应包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽。较严重的不良反应可能包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、白细胞减少、钠减少、谷草转氨酶（AST）增加、谷丙转氨酶（ALT）增加、钙减少（校正后）、血小板减少、碱性磷酸酶增加、钾增加、钾减少和胆红素增加。

若患者出现严重不良反应，应及时就医并调整用药方案。医生会根据具体情况制定相应的减量或停药方案。

特殊人群用药

对于特殊人群，普拉替尼的使用需特别谨慎：

• 孕妇及哺乳期妇女：普拉替尼可能对胎儿造成损害，孕妇应被告知用药对胎儿的潜在风险。哺乳期妇女在使用普拉替尼治疗期间和最后一次给药后1周内不应母乳喂养。
• 有生殖能力的患者：建议有生殖能力的女性在普拉替尼治疗期间和末次给药后2周内采取有效的非激素避孕措施。男性患者在治疗期间和末次给药后1周内也应采取有效的避孕措施。
• 儿童患者：普拉替尼的安全性和有效性已在12岁及以上RET融合阳性甲状腺癌的儿童患者中得到证实，儿童患者需在医生指导下使用。
• 老年患者：老年患者使用普拉替尼时，没有明显差异，但仍需在医生指导下使用。
• 肝功能损害患者：轻度肝功能损害患者不需要调整剂量，中重度肝功能损害患者的安全性和有效性尚未进行研究。

药物储存与包装

普拉替尼的储存条件如下：

• 温度控制：普拉替尼需储存在20-25°C的室温中，避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化。
• 防潮防湿：选择干燥、通风良好的地方存放普拉替尼，防止药物受潮，湿度的变化可能对普拉替尼的稳定性产生负面影响。
• 避光保存：普拉替尼应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。
• 包装完整性：普拉替尼应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

药物有效期

普拉替尼的有效期为24个月。患者在使用前应检查药物的有效期，过期的药物不得使用。

药代动力学

普拉替尼的药代动力学特点如下：

• 吸收：单次给药普拉替尼60mg至600mg后，达到峰值浓度的中位时间（Tmax）为2至4小时。
• 分布：普拉替尼的分布容积较大，表明其在体内广泛分布。
• 代谢：普拉替尼主要通过CYP3A途径代谢。
• 排泄：普拉替尼的平均（±标准差）血浆消除半衰期（T½）为15.7小时（9.8），多次给药后的消除半衰期为20小时（11.7）。

患者在使用普拉替尼时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。