Duvyzat（吉维诺司他，Givinostat）是一种新型的非甾体药物，专门用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。Duvyzat由Italfarmaco Group的子公司ITF Therapeutics研发，并于2024年3月21日获得美国FDA批准，成为美国第八种获批上市的DMD疗法。本文将详细介绍Duvyzat的适应症、作用与功效、用法用量、副作用及注意事项。

Duvyzat的适应症、作用与功效

适应症

Duvyzat适用于治疗6岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。DMD是一种严重的遗传性疾病，主要影响男性，表现为进行性的肌肉退化和无力，最终导致行走困难和其他严重并发症。

作用与功效

Duvyzat的主要成分为组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂givinostat盐酸盐一水合物。通过调节HDAC的活性，Duvyzat能够减缓DMD患者的肌肉退化进程，改善其肌肉功能。Duvyzat是目前唯一一种被批准用于治疗所有遗传变异DMD患者的非甾体药物，为DMD患者提供了新的治疗选择。

用法用量

Duvyzat的推荐剂量基于患者的实际体重，采用口服给药方式，需与食物同服。具体剂量方案如下：

• 体重10公斤至不足20公斤患者：每次22.2mg，对应口服悬液体积约2.5ml，每日两次。
• 体重20公斤至不足40公斤患者：每次31mg，对应口服悬液体积约3.5ml，每日两次。
• 体重40公斤至不足60公斤患者：每次44.3mg，对应口服悬液体积约5ml，每日两次。
• 体重60公斤及以上患者：每次53.2mg，对应口服悬液体积约6ml，每日两次。

在启动Duvyzat治疗前，必须获得并评估患者的血小板计数及血清甘油三酯水平。若患者血小板计数低于150×10⁹/L，则不宜启动治疗。治疗过程中应定期监测上述指标，以便根据情况调整剂量。

用药注意事项

血液学监测

定期检测血小板计数及其他血液指标。若发现异常应及时调整剂量或考虑停药。若患者出现皮下瘀点、异常出血或其他相关症状，应尽快就医。

脂质监测

在治疗前及治疗期间需定期监测血清甘油三酯水平。当检测值持续超过300mg/分升时，应采取饮食干预及考虑调整剂量。

消化道症状

对于出现中度或重度腹泻的患者，应考虑使用抗腹泻或止吐药物，补充水电解质。症状持续者需停药。

心脏安全

避免在存在心律失常风险（例如：先天性长QT综合征、冠心病、或电解质紊乱）的患者中使用。合用其他可延长QTc间期的药物时，应密切监测心电图。如QTc延长超过500ms或与基线值相比增加超过60ms，应暂停本品使用。

漏服处理

若漏服一剂，患者应按原计划继续给药，切勿补服双倍剂量。

特殊人群用药

【孕妇】动物实验表明，givinostat可导致胎儿损伤，但由于DMD主要影响男性，尚无充足的人体研究数据。
【哺乳期女性】DMD主要影响男性，Duvyzat在哺乳期女性中的应用尚无研究数据，理论上可能存在乳汁分泌风险。
【具有生殖潜力的男性和女性】动物研究表明，givinostat可能影响生殖功能，但人体数据有限。
【儿童使用】尚无6岁以下儿童的安全性和有效性数据，不建议使用。
【老年人使用】DMD主要影响年轻男性，尚无老年人使用数据。
【肾功能损害】尚无明确指导，建议个体化调整剂量并密切监测不良反应。
【肝功能损害】尚无明确指导，建议个体化调整剂量并密切监测肝功能。

药物相互作用

【本品对其他药物的影响】杜维扎特为弱型肠道CYP3A4抑制剂，使用时应密切监测与口服CYP3A4敏感底物合用时药物的血药浓度。同时，本品对肾脏摄取转运蛋白OCT2具有弱抑制作用，对于依赖该途径排泄的药物，应特别注意可能发生的血药浓度变化。
【其他药物对本品的影响】应避免与其他已知可延长QTc间期的药物合用。如确需联合使用，必须在起始及合用期间密切监测心电图。当QTc延长超过500ms或与基线相比增加超过60ms时，应考虑暂停本品给药。

以上内容详细介绍了Duvyzat的适应症、作用与功效、用法用量、副作用及注意事项，希望对DMD患者及其家属有所帮助。